El penfigoide ampolloso, caracterizado por ampollas dolorosas, picazón intensa y lesiones cutáneas generalizadas, ha tenido opciones terapéuticas limitadas hasta ahora.
La FDA aprobó el 20 de junio de 2025 a Dupixent® (dupilumab) para el tratamiento de adultos con penfigoide ampolloso (BP), marcando un avance significativo para aproximadamente 27,000 pacientes en EE.UU. cuyas enfermedades no están controladas adecuadamente con corticosteroides sistémicos.
Esta aprobación bajo revisión prioritaria convierte a Dupixent en el primer y único medicamento dirigido específicamente para esta condición.
La aprobación se basa en los datos del estudio pivotal ADEPT fase 2/3 que mostraron mejoras significativas:
"18.3% de los pacientes experimentaron remisión sostenida de la enfermedad en comparación con el 6.1% (diferencia del 12.2%; intervalo de confianza del 95%: -0.8% a 26.1%), el criterio de valoración principal", según los resultados aprobados por la FDA que aparecen en la etiqueta de Dupixent.
Además:
"38.3% de los pacientes lograron una reducción clínicamente significativa de la picazón en comparación con el 10.5%". "La dosis acumulada mediana de corticosteroides orales fue de 2.8 gramos en comparación con 4.1 gramos".
Patrick Dunn, Director Ejecutivo de la Fundación Internacional de Pénfigo y Penfigoide, destacó: "Las personas afectadas por el penfigoide ampolloso sufren picazón implacable y ampollas dolorosas que pueden dañar la piel. Hasta ahora, estos pacientes principalmente ancianos tenían opciones terapéuticas limitadas disponibles, con posibles efectos secundarios que a menudo aumentaban su carga. La aprobación de Dupixent para el penfigoide ampolloso acerca un nuevo enfoque de tratamiento a los pacientes y sus cuidadores"-
La Dra. Alyssa Johnsen, Directora Global del Área Terapéutica de Desarrollo de Inmunología y Oncología de Sanofi, explicó: "Al abordar dos impulsores centrales de la inflamación tipo 2 subyacente que contribuye al penfigoide ampolloso, Dupixent es el primer medicamento dirigido que permite a los pacientes la posibilidad de lograr una remisión sostenida y reducir la picazón"
En este estudio con población mayor, los eventos adversos más comunes (=2%) observados con mayor frecuencia en pacientes con Dupixent en comparación con placebo fueron: artralgia, conjuntivitis, visión borrosa, infecciones por herpes viral y queratitis.
El Dr. George D. Yancopoulos, Presidente y Director Científico de Regeneron, aseguró:
"Esta aprobación amplía la notable capacidad de Dupixent para transformar los paradigmas de tratamiento para personas que viven con diversas enfermedades con inflamación tipo 2 subyacente, desde afecciones comunes como el asma y la dermatitis atópica, hasta otras más raras como la esofagitis eosinofílica y el prurigo nodular, y ahora incluyendo el penfigoide ampolloso"
Dupixent está disponible como inyección subcutánea de 300 mg administrada cada dos semanas después de una dosis inicial, en combinación con un curso decreciente de corticosteroides orales. Mientras tanto, las solicitudes regulatorias adicionales siguen bajo revisión en la UE, Japón y China.
El estudio incluyó 106 adultos con BP moderado a severo durante 52 semanas de tratamiento. Los pacientes fueron asignados aleatoriamente para recibir Dupixent o placebo cada dos semanas después de una dosis inicial, junto con tratamiento con OCS.
Dupixent es un anticuerpo monoclonal completamente humano que inhibe la señalización de las vías de interleucina-4 (IL-4) e interleucina-13 (IL-13). No es un inmunosupresor y ha demostrado beneficios clínicos significativos en múltiples enfermedades con inflamación tipo 2 subyacente.
