Elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor son destacados como una opción de tratamiento efectiva con beneficios sólidos probados en pacientes.
La terapia de combinación triple con elexacaftor, ivacaftor y tezacaftor tiene ventajas sobre tezacaftor más ivacaftor en personas con fibrosis quística (FQ) homocigotas para la mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana (CFTR) de la FQ, según los resultados de un ensayo de fase 3b.
Así lo informaron los investigadores, quienes explicaron que el régimen de elexacaftor más tezacaftor más ivacaftor fue seguro y bien tolerado, y produjo mejoras significativas y clínicamente significativas en la calidad de vida relacionada con las vías respiratorias y la función pulmonar.
"Así como una mejor función de CFTR, cambios que fueron duraderos durante 24 semanas y superiores a los observados con tezacaftor más ivacaftor en esta población de pacientes", indican en el estudio publicado en The Lancet Respiratory Medicine.
El estudio incluyó a 175 pacientes de 12 años o más con FQ y dos alelos F508del-CFTR, enfermedad estable y un porcentaje predicho de FEV1 del 40% al 90%.
Después de un período de pre-inclusión de cuatro semanas en el que todos los participantes recibieron tezacaftor más ivacaftor, 87 fueron asignados al azar a elexacaftor más, tezacaftor más ivacaftor y 88 a tezacaftor más ivacaftor durante 24 semanas.
Desde el inicio hasta las 24 semanas, la puntuación media del dominio respiratorio del Cuestionario revisado de fibrosis quística (CFQ-R), el criterio de valoración principal, aumentó en 17,1 puntos en el grupo de terapia triple frente a 1,2 puntos en el grupo de dos fármacos.
Además, el porcentaje medio previsto del FEV1, un criterio de valoración secundario clave, aumentó en 11,2 puntos porcentuales con la terapia con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor versus 1,0 puntos porcentuales con tezacaftor-ivacaftor.
"La triple terapia también condujo a una mejora en la concentración de cloruro en el sudor, un indicador clínico de la función CFTR que está directamente relacionado con la gravedad de la enfermedad y es predictivo de mortalidad, función pulmonar e IMC", refiere el estudio.
Este estudio muestra que el tratamiento con elexacaftor más tezacaftor más ivacaftor "proporciona beneficios sólidos y duraderos en la función pulmonar, la nutrición y la calidad de vida en personas con fibrosis quística homocigótica para la mutación F508del-CFTR, superando los reportados con terapias moduladoras CFTR anteriores.
Estos resultados corroboran aún más elexacaftor más tezacaftor más ivacaftor como una opción de tratamiento superior para esta población de pacientes", concluyeron.
La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad hereditaria. Es causada por un gen defectuoso que lleva al cuerpo a producir un líquido anormalmente espeso y pegajoso llamado moco. Este moco se acumula en las vías respiratorias de los pulmones y en el páncreas.
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Yolimarian Torres
