Los pacientes, de 8 y 10 años, recibieron un gen funcional que corrigió la mutación subyacente en las células del oído interno.
El tratamiento con terapia génica ha logrado restaurar la audición en ambos oídos de 5 niños que padecían una enfermedad genética rara que les había causado la pérdida de audición congénita.
Estos niños, de 8 a 10 años respectivamente, fueron diagnosticados con una mutación del gen OTOF, una condición que afecta la función del oído interno y que conduce a una pérdida progresiva de la audición.
La pérdida de audición congénita, especialmente cuando afecta a ambos oídos, puede tener un impacto significativo en la calidad de vida de los pacientes, dificultando su comunicación y su participación en actividades cotidianas. Hasta ahora, las opciones de tratamiento para la perdida de audición de origen genético han sido limitadas, y muchos pacientes enfrentan la perspectiva de una pérdida auditiva irreversible.
Sin embargo, un equipo de investigadores liderado por expertos del Hospital Infantil de Boston y el Instituto de Tecnología de Massachusetts (MIT) ha desarrollado un enfoque innovador para abordar esta condición. Utilizando la terapia génica, los científicos pudieron corregir la mutación genética subyacente en las células del oído interno de los niños.
La esperanza renace para los pacientes con perdida de audición genética
El tratamiento experimental implicó la entrega de un gen funcional a las células sensoriales del oído interno, utilizando un virus modificado para llevar el material genético correcto. Una vez dentro de las células, el gen restaurado pudo corregir la función auditiva defectuosa, permitiendo a los niños recuperar parte de su capacidad auditiva perdida.
Los resultados del estudio fueron publicados en la prestigiosa revista científica Nature Medicine, donde los investigadores describen cómo ambos niños experimentaron mejoras significativas en su capacidad auditiva después de recibir el tratamiento. En pruebas de audición realizadas después del tratamiento, se observó que los pacientes podían escuchar sonidos cotidianos y participar en conversaciones, lo que indica una notable recuperación de la audición.
Este logro marca un hito importante en el campo de la terapia génica para trastornos auditivos y ofrece esperanza a pacientes con condiciones similares en todo el mundo.
Además de proporcionar una solución potencial para la sordera genética, este enfoque también podría tener aplicaciones más amplias en el tratamiento de otras enfermedades genéticas que afectan el oído interno y la audición.
