La aprobación de Lenmeldy, una terapia génica para la enfermedad mortal leucodistrofia metacromática (MLD), la convierte en el medicamento más caro del mundo.
El fabricante de una innovadora terapia génica para la leucodistrofia metacromática (MLD) anunció el miércoles que el tratamiento tendrá un precio mayorista de $4.25 millones, estableciendo así un nuevo récord como el medicamento más caro del mundo.
Lenmeldy, aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos el lunes, representa el primer rayo de esperanza para los pacientes afectados por esta enfermedad rara y devastadora. La MLD suele ser fatal y se cobra la vida de los niños afectados antes de los 7 años. Cada año, aproximadamente 40 niños nacen con MLD en Estados Unidos..
Los fabricantes de terapias génicas argumentan que los altos precios reflejan grandes beneficios: la posibilidad de estar libres de una enfermedad discapacitante o incluso mortal, y señalan que necesitan recuperar los altos costos de desarrollo, prueba y fabricación de sus productos.
Los expertos en políticas de salud señalan que, a medida que crece la lista de terapias génicas y celulares con precios sorprendentes, puede tensionarse la capacidad de los estados y otros aseguradores para cubrir sus costos, y limitar en última instancia el acceso de los pacientes si los planes comienzan a excluir estas terapias de la cobertura.
Lenmeldy toma células madre de alguien con MLD y utiliza un virus inofensivo para insertar copias funcionales de un gen defectuoso. Las células reparadas se infunden de vuelta al paciente, donde comienzan a producir una enzima que les falta a los niños con la enfermedad. Algunas de las células eventualmente migran a la médula ósea, donde continúan viviendo y produciendo nuevas células que también producen la enzima, proporcionando un beneficio duradero a los pacientes.
Expertos en salud y pacientes han expresado opiniones encontradas sobre el precio de Lenmeldy, con algunos considerándolo demasiado alto y otros lo ven como un paso adelante crucial en el tratamiento de una enfermedad devastadora.
El costo sin precedentes de Lenmeldy plantea preguntas sobre la accesibilidad para los pacientes, especialmente dado que los altos precios podrían dificultar el acceso para aquellos sin seguro o con cobertura limitada. Aunque se espera que el precio mayorista no sea lo que los pacientes individuales paguen, sigue siendo un factor importante a considerar para los sistemas de salud y los programas de seguro.
Sin embargo, los defensores de Lenmeldy argumentan que el precio refleja los enormes beneficios potenciales que ofrece el tratamiento. Para muchos niños con MLD, la terapia podría significar la diferencia entre una vida de discapacidad grave y la posibilidad de llevar una vida relativamente normal.
Además del desafío financiero que representa, la implementación efectiva de Lenmeldy plantea otros desafíos logísticos y éticos. A medida que más pacientes buscan acceso al tratamiento, surgirán preguntas sobre la distribución equitativa de recursos y la priorización de pacientes para recibir el tratamiento.
Más allá de las preocupaciones sobre los costos, la aprobación de Lenmeldy está abriendo nuevas posibilidades para el tratamiento y diagnóstico precoz de MLD, ofreciendo esperanza a las familias afectadas por esta enfermedad rara y mortal.
En última instancia, el caso de Lenmeldy destaca la necesidad de abordar los problemas de acceso y equidad en el campo de la medicina de precisión y las terapias génicas. A medida que la tecnología médica continúa avanzando y surgen más tratamientos innovadores, es fundamental encontrar formas de garantizar que estas opciones estén disponibles y accesibles para todos los que las necesiten.
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