Presentan nuevos datos prometedores sobre el tratamiento de la amiloidosis cardíaca por transtiretina (ATTR), una enfermedad rara que afecta el corazón, destacan el vutrisirán como un medicamento clave en ensayos clínicos recientes como el HELIOS-B.
La amiloidosis cardíaca por transtiretina (ATTR) es una forma rara de amiloidosis sistémica, donde la proteína transtiretina (TTR) se pliega de manera anómala y forma fibrillas amiloides que se infiltran en diferentes órganos, especialmente en el corazón.
Existen dos formas principales de esta enfermedad: la variante hereditaria, que se debe a mutaciones en el gen TTR, y la forma natural, relacionada con la edad, que afecta principalmente el corazón.
Aunque se consideraba una enfermedad rara, su prevalencia podría ser más alta de lo que se pensaba, dependiendo de la población estudiada.
La afección se caracteriza principalmente por síntomas cardíacos, pero también puede presentar manifestaciones neurológicas. En los últimos años, los avances terapéuticos han cambiado el panorama para los pacientes con ATTR, especialmente en los que padecen el fenotipo cardíaco.
Síntomas comunes asociados a la amiloidosis cardíaca por transtiretina:
Dificultad para respirar (especialmente al estar acostado o al realizar una actividad física mínima).
Estómago hinchado.
Confusión o dificultad para pensar.
Tos o sibilancia (especialmente al acostarse).
Edema (retención de líquidos en piernas, tobillos y pies).
Arritmia (frecuencia cardíaca irregular o rápida), especialmente fibrilación auricular.
Palpitaciones del corazón.
Fatiga.
Mareos o desmayos.
Nuevas opciones terapéuticas: El caso del vutrisirán
Uno de los principales avances en el tratamiento de la amiloidosis cardíaca por transtiretina es el vutrisirán, un medicamento en investigación que se presentó con resultados prometedores durante el Congreso de la Sociedad Europea de Cardiología (ESC) 2024.
En el ensayo clínico fase III HELIOS-B, que involucró a 655 pacientes con ATTR, los resultados mostraron una mejora significativa en varios criterios de valoración, incluidos la mortalidad y la reducción de hospitalizaciones por causas cardiovasculares.
El ensayo HELIOS-B aleatorizó a los pacientes en dos grupos: uno recibía el tratamiento con vutrisirán y el otro un placebo.
Los resultados mostraron una reducción del 36% en la mortalidad por cualquier causa en la población general durante los 42 meses de seguimiento, una mejora significativa respecto al grupo placebo.
Además, el tratamiento demostró una estabilización en la capacidad funcional de los pacientes, medida a través de la prueba de marcha de 6 minutos y la escala de calidad de vida KCCQ.
Lo destacable de este ensayo es que se lograron todos los criterios de valoración, tanto los primarios como los secundarios, lo que refuerza la evidencia de la eficacia del vutrisirán en la mejora de la salud cardíaca en pacientes con ATTR.
Es importante destacar que el estudio también incluyó a pacientes que ya estaban tomando medicamentos previos, como el tafamidis, que es otro tratamiento aprobado para la amiloidosis cardíaca.
A pesar de la intervención de estos medicamentos, el vutrisirán mostró resultados positivos, lo que sugiere que podría ser una opción complementaria en el tratamiento de la enfermedad.
El medicamento, que se administra mediante inyecciones subcutáneas cada tres meses, ha mostrado ser bien tolerado, aunque es necesario seguir monitoreando su seguridad a largo plazo.
Aunque los datos presentados en este ensayo son prometedores, la OMS y la FDA han destacado que estos resultados son preliminares hasta que se publiquen en revistas revisadas por expertos.
Además, el vutrisirán, al igual que otros productos terapéuticos, no ha sido aprobado para su uso generalizado en todos los países. Los médicos deben tener precaución al considerar su uso en pacientes, y se debe consultar a un profesional sanitario capacitado antes de emplear cualquier tratamiento nuevo.
La amiloidosis cardíaca por transtiretina sigue siendo una enfermedad compleja y desafiante de tratar, pero los avances terapéuticos como el vutrisirán, así como las nuevas investigaciones presentadas en congresos como el de ESC 2024, brindan esperanza para los pacientes.
A medida que se validen más ensayos clínicos y se obtenga más experiencia en la práctica clínica, los tratamientos podrían cambiar la vida de quienes sufren esta enfermedad debilitante.
Sin embargo, la comunidad científica y médica deberá seguir vigilando la seguridad y eficacia de estos tratamientos emergentes antes de que sean adoptados ampliamente en la medicina clínica. El monitoreo continuo y la investigación adicional son cruciales para comprender el impacto completo de estos nuevos tratamientos en la amiloidosis cardíaca por transtiretina.
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