Terapia revolucionaria logra suspender el cáncer incurable en paciente pediátrica de 13 años

Luego de seis meses de usar la técnica "edición de bases" en Alyssa la leucemia ha sido indetectable en su organismo.

James Gallagher

    Terapia revolucionaria logra suspender el cáncer incurable en paciente pediátrica de 13 años

    Los médicos del hospital Great Ormond Street, ubicado en Londres, Reino Unido, utilizaron una técnica llamada "edición de bases", con el fin de crear, gracias a la ingeniería biológica, un nuevo "medicamento vivo".

    Seis meses después de haber iniciado el tratamiento, se ha logrado que la enfermedad sea indetectable en el organismo de Alyssa aunque la niña continúa bajo evaluación médica por si el cáncer regresa.

    Alyssa, es una niña de 13 años que vive en la ciudad de Leicester, y fue diagnosticada con leucemia linfoblástica aguda en mayo de 2021.

    Normalmente las células T están en el cuerpo para cuidarlo de posibles enfermedades, pero en el caso de Alyssa, estas células se habían convertido en una amenaza y estaban creciendo sin control, haciendo que su cáncer fuera muy agresivo. La quimioterapia e incluso un trasplante de médula ósea no funcionaron como tratamiento.

    Si no se hubiera tomado la decisión de acudir al innovador tratamiento, el único camino que tenía Alyssa era intentar tener un vida lo más cómoda posible, pero sin muchas esperanzas de sobrevivir.

    Impensable hace un par de años

    La remisión del cáncer de Alyssa hubiera sido impensable hace un par de años y fue posible gracias a los increíbles avances en el campo de la genética que se han logrado últimamente.

    El equipo del hospital de Great Ormond Street utilizó una tecnología conocida como "edición de bases", que fue inventada hace apenas seis años.

    Las bases nitrogenadas o nucleótidos son el lenguaje de la vida.

    Los cuatro tipos de bases -adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T)- son los ladrillos con los que se construye nuestro código genético. Así como las letras conforman palabras que tienen un significado, los miles de millones de bases que hay en el ADN construyen el manual de instrucciones del cuerpo.

    Por medio de la edición de base los científicos se enfocan en una parte precisa de este código genético, alteran la estructura molecular de una sola base, convirtiéndola en otra distinta y cambiando de ese modo las instrucciones genéticas.

    Un proceso complejo

    Los doctores que atendieron el caso de Alyssa usaron esta herramienta para diseñar o editar una nueva célula T que fuera capaz de cazar y matar las células cancerígenas que la estaban matando.

    Fue un proceso complejo, que incluyó varios pasos que comenzaron con unas células T saludables que fueron donadas por una persona.

    Luego se hicieron ediciones en tres bases que consistieron en lo siguiente:

    • La edición de la primera base deshabilitó el mecanismo de las células T para que no atacaran el cuerpo de Alyssa.

    • La segunda edición eliminó una marca química, llamada CD7, que se encuentra en todas las células T, con el fin de proteger a las células que fueron donadas

    • La tercera edición fue una capa de invisibilidad con el fin de que fueran resistentes a los medicamentos de la quimioterapia.

    En la etapa final de esta modificación genética se instruyó a las células T de cazar a cualquier trazo que tuviera la marca química de CD7, incluida las cancerígenas, una vez ingresaran en el organismo de Alyssa. Esa fue la razón por la que la marca CD7 fue eliminada de la terapia en la edición de la segunda base, de otro modo las células donadas se hubieran destruido a sí mismas.

    Si la terapia funcionaba, el sistema inmune de Alyssa, incluyendo las células T, sería restablecido con un segundo trasplante de médula ósea.

    En mayo de este año Alyssa fue la primera persona en someterse a este tratamiento experimental, el cual contenía millones de células modificadas.

    "Ella es la primera paciente tratada con esta tecnología", le explicó a la BBC el profesor Waseem Qasim del hospital Great Ormond Street.

    Dijo que esta manipulación genética era un "área de la ciencia que avanza muy rápido y con un enorme potencial para tratar muchas enfermedades".

    Sin embargo, no fue un camino fácil: Alyssa quedó muy vulnerable de sufrir una infección, ya que las células modificadas atacaron tanto a las células T cancerosas de su cuerpo como a las que la protegen de las enfermedades.

    Aun así un mes después, Alyssa entró en remisión y allí recibió un segundo trasplante de médula ósea para regenerar su sistema inmunológico.

    Fue un proceso largo, donde ella debió pasar 16 semanas en el hospital, sin poder ver a su hermano, quien todavía iba al colegio y podría llevarle varios gérmenes.

    Una "increíble oportunidad"

    En la revisión que se realizó a los tres meses de la terapia se encontraron signos de cáncer nuevamente. Pero en los dos últimos análisis no se han mostrado rastros de la enfermedad.

    Actualmente ella está pensando en la Navidad, ser dama de honor en la boda de su tía, montar en bicicleta, volver a la escuela y "simplemente hacer cosas de gente normal" afirma Alyssa.

    Aunque la mayoría de los niños con leucemia responden a los tratamientos tradicionales, se estima que hasta una docena de menores al año podrían beneficiarse de esta terapia. Alyssa es solo la primera de diez personas a las que se les administra este "medicamento vivo" como parte de un ensayo clínico.

    Robert Chiesa, doctor del departamento de trasplante de médula ósea del Hospital Great Ormond Street, tiene claro los beneficios de este revolucionario tratamiento.

    "Es extremadamente emocionante. Obviamente, este es un nuevo campo en la medicina y es fascinante que podamos redirigir el sistema inmunitario para combatir el cáncer", le dijo a la BBC.

    Sin embargo, la tecnología sólo araña la superficie de lo que podría lograr la edición de bases.

    Para el especialista David Liu, uno de los inventores de la edición básica en el Instituto Broad, es "un poco surrealista" que las personas estuvieran siendo tratadas sólo seis años después de que se inventara esta tecnología.

    Por ejemplo, en la terapia que se le aplicó a Alyssa, cada una de las ediciones implicaba romper una sección del código genético para que básicamente dejará de funcionar.

    Pero hay aplicaciones menos complejas en las que, en lugar de desactivar una función, se puede corregir una defectuosa.

    La anemia de células falciformes, por ejemplo, es causada por un cambio en una de estas bases que podría corregirse con esta revolucionaria técnica.

    Por tal motivo, ya hay ensayos de edición de bases en curso en la anemia de células falciformes, así como el colesterol alto que se presenta en muchas familias.

    "Las aplicaciones terapéuticas de la edición de bases apenas están comenzando y es una lección de humildad ser parte de esta era ya que la ciencia ahora estaba dando pasos clave para tomar el control de nuestros genomas", concluyó Liu.

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