Este enfoque ofrece flexibilidad en el control de la expresión génica, adaptándose a diversas enfermedades y necesidades individuales de los pacientes.
Investigadores han presentado un innovador avance en terapia génica a través del desarrollo de un interruptor genético que permite activar o desactivar genes de manera controlada. Publicado en la revista 'Nature Biotechnology', este estudio ofrece una estrategia prometedora para regular la expresión genética, abriendo nuevas posibilidades en la adaptabilidad de la terapia según las etapas de la enfermedad y las necesidades específicas de los pacientes.
Ventana terapéutica: El Desafío histórico
La expresión de genes terapéuticos debe mantenerse dentro de una "ventana terapéutica" para evitar efectos tóxicos o resultados terapéuticos insuficientes. A pesar de conocer este principio, la falta de una estrategia segura para implementarlo ha limitado las aplicaciones clínicas de la terapia génica. Este nuevo enfoque parece haber superado este obstáculo crucial.
Respuestas inmunes: Un riesgo eliminado
El investigador Laising Yen explica: "Aunque existen sistemas de regulación genética en células de mamíferos, ninguno ha sido aprobado para aplicaciones clínicas debido al riesgo de respuestas inmunes adversas. Nuestra solución no utiliza proteínas reguladoras extrañas al cuerpo humano, evitando así respuestas inmunológicas que podrían hacer ineficaz la terapia".
Controlando el ARN
Durante más de una década, el equipo ha trabajado en esta tecnología y ha logrado una solución que utiliza moléculas pequeñas para interactuar con el ARN, sin desencadenar respuestas inmunes. El interruptor se coloca en el ARN, permitiendo a los investigadores controlar la producción de proteínas terapéuticas.
Interruptor inteligente
El ARN modificado contiene una "señal de parada" al comienzo en lugar del final, de modo que el ARN se destruye y la producción de proteínas se apaga de manera predeterminada. Para activar el gen al nivel deseado, diseñaron un interruptor en el ARN que responde a moléculas pequeñas, como la tetraciclina, aprobada por la FDA.
Flexibilidad y precisión
Yen destaca: "Esta estrategia nos permite ser más precisos en el control de la expresión génica de una proteína terapéutica. Nos permite ajustar su producción según las etapas de la enfermedad o adaptarnos a las necesidades específicas de los pacientes, utilizando la dosis de tetraciclina aprobada por la FDA".
Este enfoque ofrece flexibilidad en el control de la expresión génica, permitiendo adaptarse a diversas enfermedades y necesidades individuales de los pacientes. Además, su simplicidad y eficacia podrían hacerlo valioso tanto en aplicaciones clínicas como en el laboratorio para estudiar funciones génicas específicas. Este descubrimiento marca un paso importante hacia una terapia génica más segura y personalizada.
Hacia la personalización terapéutica
Los científicos esperan que esta tecnología no solo revolucione la terapia génica, sino que también allane el camino para tratamientos más personalizados y eficaces. La capacidad de ajustar la expresión génica según las necesidades individuales podría ser la clave para superar obstáculos significativos en el campo de la medicina genética.
El profesor Jacob Hanna, del Laboratorio de Estudio de Células Pluripotentes y Embriogénesis Ex Utero del Instituto Weizmann de Ciencias (Israel), elogió los resultados de esta investigación, declarando: "Es importante porque puede ofrecer pistas sobre lo que ocurre en el desarrollo cerebral durante la auténtica formación del cerebro". Este reconocimiento internacional destaca la importancia de este avance en la comunidad científica global.
Fuente consultada aquí
