En un estudio realizado en ratones y células humanas, científicos del Instituto Karolinska en Suecia y del Instituto FIRC de Oncología Molecular en Italia, identificaron cómo las terapias de oligonucleótidos antisentido podrían usarse como una nueva y posible opción de tratamiento para la progeria.
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En un estudio realizado en ratones y células humanas, científicos del Instituto Karolinska en Suecia y del Instituto FIRC de Oncología Molecular en Italia, identificaron cómo las terapias de oligonucleótidos antisentido podrían usarse como una nueva y posible opción de tratamiento para la progeria.
Esta enfermedad muy rara afecta a alrededor de uno de cada 18 millones de niños y provoca envejecimiento prematuro y muerte durante la adolescencia por complicaciones cardiovasculares. Los resultados se publicaron en la revista Nature Communications.
La progeria, o síndrome de Hutchinson-Gilford, posee causas genéticas y está relacionada con la progerina, una forma defectuosa de la proteína llamada “lamina A” y que se encuentra en el núcleo celular. La mutación, que inhibe la división celular, fue identificada en 2003 por la investigadora Maria Eriksson, coautora del estudio actual. Los niños afectados suelen fallecer en la adolescencia temprana por complicaciones debidas a enfermedad cardiovascular.
Hasta ahora, se han probado más de una docena de tratamientos para la progeria de diferentes formas, pero cuando se trata de ensayos clínicos realizados en pacientes con progeria, los resultados no han sido exitosos.
"Hemos visto efectos positivos en el tratamiento con ratones, pero en humanos, el efecto ha sido demasiado pequeño. Por lo tanto, debemos repensar y encontrar nuevas maneras de tratar la enfermedad",
subrayó Eriksson, profesora del Departamento de Biociencias y Nutrición de Instituto Karolinska.
En la nueva investigación, los autores utilizaron muestras de células de niños con progeria para analizar una función alterada en los telómeros, concretamente en el extremo más alejado de los cromosomas, y la acumulación del llamado ARN no codificante telomérico.
Al agregar oligonucleótidos antisentido, un tratamiento utilizado para inactivar genes dañinos, los investigadores pudieron reducir el nivel de ARN telomérico no codificante. Esto condujo a una división celular más normalizada, lo que probablemente mejoraría las condiciones de los pacientes y prolongaría su vida útil.
“En un modelo de progeria de ratón alterado genéticamente tratado de la misma forma, observamos un aumento significativo tanto en la esperanza de vida máxima, de hasta 44 por ciento, como en la esperanza de vida promedio, de un 24 por ciento. Estos resultados son muy prometedores",
destacó Agustin Sola-Carvajal, del grupo de investigación de Eriksson y coautor del estudio.
La progerina también se encuentra en personas sanas y esta se incrementa con la edad, lo que sugiere que los resultados también serían de importancia para el envejecimiento normal y las enfermedades relacionadas con la edad.
“Se necesita más investigación para evaluar cómo los niveles relativamente bajos de progerina observados en individuos sanos contribuyen al envejecimiento y a las enfermedades relacionadas con la edad. Es interesante notar que los oligonucleótidos antisentido ahora se incluyen como medicamentos en ensayos clínicos avanzados, algunos de los cuales ya están aprobados por la FDA en Estados Unidos",
concluyó Eriksson.
