La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó las cápsulas de Ofev (nintedanib) para reducir la tasa de disminución de la función pulmonar en adultos con enfermedad pulmonar intersticial asociada con esclerosis sistémica o esclerodermia, llamada SSc-ILD. Es el primer tratamiento aprobado por la FDA para esta rara afección pulmonar.
"Los pacientes que sufren de esclerodermia necesitan terapias efectivas, y la FDA apoya los esfuerzos de las compañías farmacéuticas que están diseñando y realizando los ensayos clínicos necesarios para brindar opciones de tratamiento a los pacientes con esclerodermia",
dijo Nikolay Nikolov, MD, director asociado de Reumatología de la División de Productos pulmonares, de alergia y reumatología en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.
"Nintedanib es ahora una opción de tratamiento para disminuir la tasa de disminución de la función pulmonar en pacientes con enfermedad pulmonar intersticial por esclerodermia",
agregó el Director.
La esclerodermia es una enfermedad rara que hace que el tejido de todo el cuerpo, incluidos los pulmones y otros órganos, se engrosen y cicatricen. La enfermedad pulmonar intersticial o ILD es una afección que afecta el intersticio, que forma parte de la estructura pulmonar, y es una de las manifestaciones más frecuentes de la enfermedad de esclerderma.
SSc-ILD es una enfermedad pulmonar progresiva en la que la función pulmonar disminuye con el tiempo y puede ser debilitante y potencialmente mortal. La ILD es la principal causa de muerte entre las personas con esclerodermia, generalmente como resultado de una pérdida de la función pulmonar que ocurre cuando los pulmones no pueden suministrar suficiente oxígeno al corazón.
Aproximadamente 100,000 individuos en los Estados Unidos tienen esclerodermia, y aproximadamente la mitad de los pacientes con esclerodermia tienen SSc-ILD.
La efectividad de Ofev para tratar la IL-SSc se estudió en un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de 576 pacientes de 20 a 79 años con la enfermedad. Los pacientes recibieron tratamiento durante 52 semanas, y algunos pacientes recibieron tratamiento hasta 100 semanas.
La prueba primaria de eficacia midió la capacidad vital forzada, o FVC, que es una medida de la función pulmonar, definida como la cantidad de aire que se puede exhalar por la fuerza de los pulmones después de tomar la respiración más profunda posible. Los que tomaron Ofev tuvieron menos disminución de la función pulmonar en comparación con los que recibieron placebo.
El perfil de seguridad general observado en el grupo de tratamiento de Ofev fue consistente con el perfil de seguridad conocido de la terapia. El evento adverso grave más frecuente reportado en pacientes tratados con Ofev fue neumonía (2.8% Ofev vs. 0.3% placebo).
Se notificaron reacciones adversas que condujeron a reducciones de dosis permanentes en el 34% de los pacientes tratados con Ofev en comparación con el 4% de los pacientes tratados con placebo. La diarrea fue la reacción adversa más frecuente que condujo a una reducción permanente de la dosis en pacientes tratados con Ofev.
La información de prescripción de Ofev incluye advertencias para pacientes con insuficiencia hepática (hepática) moderada o grave, aquellos con enzimas hepáticas elevadas y daño hepático inducido por fármacos y pacientes con trastornos gastrointestinales. Ofev también puede causar toxicidad embriofetal que puede resultar en daño fetal, eventos tromboembólicos arteriales (coágulos de sangre), sangrado y perforación gastrointestinal.
Los inhibidores de P-gp y CYP3A4 pueden aumentar la exposición a nintedanib, y los pacientes que toman estos inhibidores deben ser monitoreados de cerca por la tolerabilidad de Ofev. Los efectos secundarios comunes observados con Ofev incluyen diarrea, náuseas, dolor abdominal, vómitos, elevación de la enzima hepática, disminución del apetito, dolor de cabeza, pérdida de peso e hipertensión (presión arterial alta).
Ofev fue aprobado originalmente en 2014 para pacientes adultos con fibrosis pulmonar idiopática (FPI), que es otra afección pulmonar intersticial.
Ofev recibió la designación de Revisión prioritaria , en virtud de la cual el objetivo de la FDA es tomar medidas sobre una solicitud dentro de los seis meses en que la agencia determina que el medicamento, si se aprueba, mejoraría significativamente la seguridad o eficacia del tratamiento, diagnóstico o prevención de una afección grave. Ofev también recibió la designación de medicamento huérfano , que proporciona incentivos para ayudar y alentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.
