El gen "correcto" —utilizado para corregir el defecto- fue insertado dentro de una versión alterada de VIH, el virus que causa sida.
Publicado New England Journal of Medicine.
Por su enfermedad, David Vetter vivió hasta los 6 años en una cámara de plástico. Solo pudo salir de ella después, cuando la NASA le diseñó un traje especial para protegerlo del entorno. Foto: BBC
Investigadores en Estados Unidos dicen haber usado el virus del VIH para crear una terapia genética que curó a 8 niños que sufrían de inmunodeficiencia combinada severa, que se conoce comúnmente con el nombre de enfermedad de los "niños burbuja".
Los resultados de la investigación, desarrollada en el hospital Tennessee, en Estados Unidos, fueron publicados en la revista New England Journal of Medicine.
Los bebés, que habían nacido con muy poca o ninguna inmunidad, tienen ahora sistemas inmunológicos que funcionan normalmente.
Los bebés que padecen esta condición y no reciben tratamiento tienen que vivir en ambientes totalmente esterilizados y suelen morir de pequeños.
La terapia genética involucró sacar la médula ósea de los bebés y corregir el defecto genético en su ADN poco después de su nacimiento.
El gen "correcto" —utilizado para corregir el defecto- fue insertado dentro de una versión alterada de VIH, el virus que causa sida.
Los investigadores dicen que la mayoría de los bebés fueron dados de alta al mes.
Ewelina Mamcarz, del hospital St. Jude, y coautora del estudio, dijo: "Estos pacientes son ahora bebés que responden a las vacunas y tienen un sistema inmunológico para crear todas las células inmunes que necesitan para protegerse de infecciones a medida que exploran el mundo y llevan una vida normal".
"Este es un hito para pacientes con SCID-X1", añadió en referencia al tipo más común de SCID (siglas en inglés de inmunodeficiencia combinada severa).
Los pacientes fueron tratados en el hospital infantil de investigación St. Jude en Memphis y en el hospital de niños UCSF Benioff, en San Francisco.
El caso de David Vetter es quizás el más conocido de esta enfermedad que le impedía relacionarse con el mundo exterior, fuera de su cámara de plástico.
Bautizado como "niño burbuja", Vetter nació en 1971 con esta enfermedad y murió a los 12 años tras un fallido trasplante de médula.
A los 20 segundos de nacer en el Hospital de Niños de Texas, en Houston, fue colocado en una cámara de aislamiento plástica donde vivió hasta los 6 años, cuando pudo salir gracias a un traje de plástico diseñado especialmente para él por la NASA.
Sus padres ya habían perdido a un niño a causa de esta enfermedad antes de que él naciera.
Actualmente, el mejor tratamiento es un trasplante de médula de un donante compatible.
Pero, según datos de St. Jude, más del 80% de estos pacientes no consigue un donante compatible y deben recibir células madre de la sangre de otros donantes.
Este proceso tiene menos chances de curar la enfermedad y más probabilidades de provocar efectos secundarios severos como resultado del tratamiento.
Avances previos en terapia genética ofrecían alternativas al trasplante de médula, pero estos tratamientos incluían en ocasiones quimioterapia y tenían implicaciones para una serie de otras enfermedades, incluyendo desórdenes de la sangre, anemia de células falciformes y talasemia, y síndrome metabólico.
