FDA aprueba el primer fármaco para la mielofibrosis con trombocitopenia

Especialistas afirman sentirse aliviados, ante la respuesta que brindarán a sus pacientes.

Yolimarian Torres Yolimarian Torres

    FDA aprueba el primer fármaco para la mielofibrosis con trombocitopenia

    La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) anunció la aprobación de un nuevo medicamento para el tratamiento de la mielofibrosis, el primero específicamente para pacientes con recuentos bajos de plaquetas.

    Este medicamento, Pacritinib, está indicado para su uso en el tratamiento de adultos con mielofibrosis primaria o secundaria de riesgo intermedio o alto (pospolicitemia vera o trombocitemia esencial) con un recuento de plaquetas inferior a 50 × 10 9 /L.

    "Pacritinib es un nuevo inhibidor oral de la cinasa con especificidad para la actividad frente a la cinasa 2 asociada a Janus (JAK2) e IRAK1, sin inhibir JAK1. La dosis recomendada es de 200 mg por vía oral dos veces al día", indica el comunicado. 

    "Me complace ver que ahora hay disponible una opción de tratamiento nueva, eficaz y segura para estos pacientes", dijo en un comunicado de prensa de la compañía.

    La aprobación del fármaco se basó en datos de estudios de fase 2 y fase 3 en más de 600 pacientes asignados para recibir pacratinib o la mejor terapia disponible. Los hallazgos publicados en mayo de 2018 en JAMA Oncology, tanto de los ensayos iniciales como de las evaluaciones retrospectivas de seguridad y eficacia, mostraron que, en comparación con la mejor terapia disponible, pacritinib redujo el tamaño del bazo en un 35 % o más, mejoró síntomas como la fatiga hasta en un 50 %, mejoró el recuento de plaquetas y redujo la necesidad de transfusiones.

    Mielofibrosis

    La mielofibrosis es un tipo poco común de cáncer de médula ósea que altera la producción normal de células sanguíneas del cuerpo.

    La mielofibrosis causa una amplia cicatrización de la médula ósea, que produce anemia grave capaz de provocar debilidad y cansancio. Las cicatrices en la médula ósea también pueden hacer que tengas un número bajo de células de coagulación sanguínea llamadas plaquetas, que aumenta el riesgo de sangrado. La mielofibrosis a menudo causa un agrandamiento del bazo.

    La mielofibrosis se considera una leucemia crónica, un cáncer que afecta los tejidos productores de la sangre del cuerpo. La mielofibrosis pertenece a un grupo de enfermedades llamadas trastornos mieloproliferativos.

    La mielofibrosis puede ocurrir por sí sola (mielofibrosis primaria) o se puede desarrollar a partir de otro trastorno de la médula ósea (mielofibrosis secundaria).

    Trombocitopenia

    La trombocitopenia es una afección en la que el organismo cuenta con pocas plaquetas. Las plaquetas (trombocitos) son células sanguíneas incoloras que intervienen en la coagulación de la sangre. Las plaquetas se agrupan y forman tapones en las lesiones de los vasos sanguíneos para detener el sangrado.

    La trombocitopenia puede producirse a raíz de un trastorno de la médula ósea, como la leucemia o un problema del sistema inmunitario. O bien, puede ser un efecto secundario de ciertos medicamentos. Afecta tanto a niños como a adultos.

    La trombocitopenia puede ser leve y provocar pocos signos o síntomas. Muy pocas veces, el número de plaquetas puede llegar a ser tan bajo que se produce un peligroso sangrado interno. Hay opciones de tratamiento disponibles.

    Fuente consultada aquí

    Licenciada en Comunicación Social egresada de la Universidad de Los Andes, Táchira, Venezuela. Locutora Certificada por la Universidad Central de Venezuela. Redactora de Medicina y Salud Pública.

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