Posible diana terapéutica para la leucemia mieloide aguda infantil, reveló estudio

Investigadores del Nemours Children's Health System han identificado un gen que se expresa en niños con Leucemia mieloide aguda y que podría ayudar como nueva diana terapéutica de inmunoterapia aseguran los expertos.


Posible diana terapéutica para la leucemia mieloide aguda infantil, reveló estudio

Este estudio describe el proceso con la posibilidad de nuevos fármacos de inmunoterapia que puedan mejorar la supervivencia y reducir la toxicidad relacionada con el tratamiento de niños que padecen este tipo de cáncer, explican los investigadores.

Los datos obtenidos a partir de la secuenciación genómica se logró identificar nuevas dianas para el cáncer infantil con el fin de diseñar nuevas terapias para los niños con esta condición, explicó Anders Kolb, autor principal del estudio.

“En lugar de reutilizar fármacos del ámbito del cáncer en adultos que no funcionan bien en los niños queremos diseñar nuevas terapias para los menores”, dijo Kolb.

Tras la investigación se obtuvieron datos aproximadamente de 2.000 pacientes pediátricos con leucemia para identificar las variantes genéticas asociadas. Además, por medio de la secuenciación genómica los investigadores descubrieron que el gen de la mesotelina se expresaba de forma anormal en más de un tercio de los casos, indica el estudio.

Gracias a esta investigación se eligieron nuevos fármacos de inmunoterapia dirigidos al gen de la mesotelina para probarlos en líneas celulares y modelos animales; con el fin de medir la eficacia preclínica de las terapias contra esta enfermedad.

Los fármacos que se probaron fueron Anetumab ravtansina y MSLN-DGN462, los cuales han sido ensayados en cánceres de adultos y ambos demostraron una potente destrucción de las células leucémicas.

Estos medicamentos pertenecen a una nueva clase de tratamientos contra el cáncer conocidos como conjugado de fármacos anticuerpo, se combina un anticuerpo con una toxina que mata el cáncer, explica el estudio.

El anticuerpo se dirige a tipos específicos de células cancerosas y les administra la toxina directamente minimizando el daño a las células sanas, asegura la investigación.

"Estamos trabajando para mostrar una prueba de principio de que podemos crear terapias personalizadas para las neoplasias pediátricas y convertir los fármacos que estamos probando en el laboratorio en ensayos clínicos”, aseguró, Sonali Barwe quien es la coautora del estudio.

Tomado de Jano


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