La CAD es un trastorno autoinmune caracterizado por la destrucción de glóbulos rojos.
La FDA ha aprobado la infusión de sutimlimab-jome para reducir la necesidad de transfusión de eritrocitos a causa de la hemólisis en pacientes adultos con enfermedad por aglutininas frías (EAF). La dosis recomendada se basa en el peso corporal (6500 mg para las personas que pesan 39-75 kg y 7500 mg para las personas de >75 kg). El fármaco se administra por vía intravenosa cada semana las primeras 2 semanas y, a partir de entonces, cada 2 semanas.
Enfermedad o Condición
La CAD es un trastorno autoinmune caracterizado por la destrucción de glóbulos rojos, lo que provoca anemia (disminución del número de glóbulos rojos) y síntomas circulatorios inducidos por el frío, como dolor y decoloración de los dedos de las manos y los pies. La enfermedad se denomina enfermedad de las aglutininas “frías” porque la destrucción de los glóbulos rojos se produce a bajas temperaturas.
Los pacientes con CAD tienen una variedad en la gravedad de los síntomas de la anemia, que incluyen fatiga, debilidad, dificultad para respirar, frecuencia cardíaca rápida, mareos y dolor en el pecho. Muchos pacientes con CAD necesitan transfusiones de glóbulos rojos para controlar su enfermedad. La enfermedad es rara, afecta aproximadamente a una persona por millón al año y se desarrolla principalmente en personas de entre 40 y 80 años.
La aprobación se basó en el estudio en fase III abierto, de un único grupo, de 26 semanas de duración, CARDINAL, de 24 pacientes adultos con EAF que se habían sometido a una transfusión de sangre en los 6 meses anteriores.
El criterio de valoración principal de la eficacia fue un criterio de valoración compuesto definido como la proporción de pacientes que lograron la normalización de la concentración de Hb =12 g/dl o que demostraron un aumento de esta en =2 g/dl en relación con el momento inicial, sin transfusión de sangre de la semana 5 a la 26 y sin otros tratamientos contra la EAF.
El 54 % de los pacientes alcanzó el criterio de valoración principal compuesto.
Los efectos adversos más frecuentes fueron los siguientes: infección de las vías respiratorias, infección vírica, diarrea, dispepsia (indigestión), tos, artralgia (rigidez articular), artritis e hinchazón en la parte inferior de las piernas y en las manos.
La tasa de acontecimientos adversos graves fue del 13 %.
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