El organismo regulador estadounidense autorizó el uso del medicamento, conocido por décadas en oncología y hematología, para mejorar síntomas en un grupo reducido de pacientes.
La leucovorina, también llamada ácido folínico, es una forma activa de la vitamina B9 (ácido fólico). Desde hace décadas se utiliza en oncología para proteger las células sanas de los efectos tóxicos del metotrexato, un quimioterapéutico intensivo.
También ha sido empleada en casos de anemia y como coadyuvante en tratamientos contra el cáncer de colon en combinación con otros fármacos como el fluorouracilo.
Lo novedoso ahora es que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) autorizó su uso en pacientes pediátricos con deficiencia cerebral de folato (CFD), una condición metabólica poco común que se ha reportado en niños con síntomas de autismo.
La nueva disposición incluye oficialmente la CFD en el etiquetado del fármaco y permite su cobertura a través de programas federales de salud como Medicaid y CHIP.
Según la FDA, el medicamento “puede mejorar síntomas asociados con la deficiencia cerebral de folato, entidad reportada en pacientes con características neuropsiquiátricas, incluidas manifestaciones autistas”.
Sin embargo, la agencia advirtió que los ensayos clínicos disponibles son limitados, de tamaño reducido y con diferencias metodológicas. Por ello, subrayó que la leucovorina no debe considerarse un tratamiento general para el autismo.
El anuncio se vio rodeado de controversia después de que el expresidente Donald Trump asegurara que la leucovorina podía utilizarse como terapia para el autismo en general y sugiriera que el paracetamol en el embarazo estaría relacionado con el aumento de diagnósticos en EE. UU.
Sus afirmaciones fueron rechazadas por expertos y organismos médicos como el colegio americano de obstetras y ginecólogos (acog), que insistieron en que no existen evidencias robustas que respalden esas aseveraciones.
Las guías oficiales en Estados Unidos y Reino Unido mantienen el uso controlado de paracetamol en embarazadas como seguro y recomendado.
La Autism Science Foundation destacó que, aunque algunos estudios preliminares muestran mejorías en el comportamiento y las habilidades comunicativas de niños con CFD tratados con leucovorina, la calidad de los datos sigue siendo baja.
“El medicamento puede ser prometedor para un pequeño subconjunto de pacientes, pero los datos actuales siguen siendo limitados y se requiere más investigación”, escribieron expertos de la FDA, los Institutos Nacionales de Salud y los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid en una columna para POLITICO Magazine.
La leucovorina está disponible en comprimidos, solución oral y polvo para reconstituir. Su administración puede ser oral o inyectable, siempre bajo control médico. La dosis depende del diagnóstico, edad y peso del paciente.
Entre sus efectos secundarios reportados se incluyen diarrea, sarpullido, convulsiones y reacciones alérgicas graves. En pacientes pediátricos con antecedentes de epilepsia, la Mayo Clinic advirtió un posible aumento en la frecuencia de convulsiones.
La incorporación de la leucovorina a nuevas indicaciones terapéuticas abre un debate internacional sobre la reutilización de fármacos antiguos en nuevas enfermedades.
Para algunos expertos, la decisión de la FDA representa un paso hacia tratamientos más personalizados en un espectro tan complejo como el autismo.
