La terapia demostró efectividad contra la leucemia linfoblástica aguda, por lo que el paso siguiente de los médicos es llevar a cabo un ensayo clínico.
Recientemente, el Hospital del Mar ha logrado dar el primer paso para ofrecer una solución a los pacientes que padecen leucemia linfoblástica aguda de tipo T, con un tratamiento que combina quimioterapia y un inhibidor de una proteína, beta catenina.
Los médicos comprobaron que la alternativa terapéutica logró erradicar la resistencia al tratamiento estándar en ratones, por lo que ahora buscan la seguridad necesaria para comenzar con un ensayo clínico.
El 20 % de los pacientes pediátricos no responden al tratamiento actual
Actualmente, los tratamientos para la leucemia linfoblástica aguda de tipo T suelen basarse en diferentes medicamentos de quimioterapia, con los cuales el 80 % de los pacientes logran curarse, sin embargo, el 20 % no responden a este tratamiento y no cuentan con otras opciones.
“Se han identificado los genes que controlan a la proteína y cómo están expresados en una serie de pacientes pediátricos que sufren este tipo de leucemias. Hay un patrón de expresión común en genes de los pacientes que no responden a la quimioterapia básica”, explicó la Dra. Anna Bigas, investigadora principal de este estudio y coordinadora del grupo de Investigación del Hospital del Mar en España.
Proteína sería clave para la terapia contra la leucemia linfoblástica
En total se han identificado 79 genes implicados regulados por la proteína, y el siguiente paso que buscan dar los investigadores es, en palabras de la autora principal del estudio, “diseccionarlos para comprobar qué grupos de genes contienen más beta catenina”.
“Existen varios parámetros para hacer un ránking y ver cuáles son los más importantes. Cuando tengamos unos candidatos con un índice elevado, usamos el inhibidor directamente a las células y podemos eliminar el gen o sobre expresarlo, averiguando si continúan resistiendo mejor o peor a la quimioterapia”, complementó.
La meta de la Dra. Bigas es lograr una mínima firma de genes que sean fáciles de manejar o determinar, para que cuando a un paciente se le diagnostique leucemia de tipo T, contar con estos genes, manejar su expresión y conocer qué riesgo tiene el paciente de abordar con seguridad el tratamiento.
El próximo paso: diseñar un ensayo frente la Leucemia de tipo T
Los determinantes para poder llevar a cabo un ensayo clínico “dependerán en gran medida del interés que muestren las farmacéuticas. Estos pacientes no son muy frecuentes, el interés de inversión es menor y se necesita mucha coordinación con diferentes centros”, expresó la doctora.
Una parte positiva que agilizaría la puesta en marcha de un ensayo clínico es que, tal y como recuerda la Dra. Bigas, “el inhibidor ya se está usando en otros ensayos, por lo que, si se demuestra consolidar las conclusiones y la seguridad de este abordaje, diseñar la investigación sería relativamente fácil”.
La fase final para trasladar la investigación de la preclínica a la clínica ya está en marcha, y los investigadores inician estudios con células de pacientes humanos en ratones. En el momento en que se identifique una firma de genes definitiva, el Hospital del Mar dará un paso de gigante para luchar contra la leucemia linfoblástica de tipo T.
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