Trasplantes de células madre podrían ser 'transformadores' en la diabetes tipo 1

Uno de los pacientes tratados es independiente de la insulina.

Yolimarian Torres Yolimarian Torres

    Trasplantes de células madre podrían ser transformadores en la diabetes tipo 1

    Una nueva investigación reveló que dos pacientes con diabetes tipo 1 ahora han experimentado un mejor control de la glucosa en sangre con los islotes derivados de células madre alogénicas, incluso la primera persona ahora completamente independiente de la insulina a los 9 meses después del trasplante.

    Según lo indicó un grupo de investigadores de Vertex Pharmaceutical (VX-880), antes del procedimiento, ambos pacientes tenían hipoglucemia inconsciente y habían experimentado múltiples episodios de hipoglucemia grave, condiciones consideradas lo suficientemente graves como para justificar el riesgo de inmunosupresión (que se requiere para los trasplantes de islotes derivados de células madre, ya que son 'extraños' para el recipiente).

    El primer paciente, un hombre de 64 años con diabetes tipo 1 durante más de 40 años, ahora tiene una hemoglobina A1c en el rango normal sin tomar insulina más de 9 meses después del procedimiento. La segunda, una mujer de 35 años con diabetes tipo 1 durante 10,7 años, experimentó una reducción del 30 % en el uso de insulina y un aumento significativo del tiempo que pasó en el rango objetivo de glucosa, 5 meses después del trasplante. A ambos pacientes se les administró solo la mitad de la dosis prevista de VX-880, según indicó el Dr. James F. Markmann.

    La investigación refiere que se ha demostrado que el trasplante de células de los islotes pancreáticos obtenidas de cadáveres elimina la hipoglucemia grave y mejora el control glucémico en pacientes con diabetes tipo 1, pero son limitados en cantidad y de calidad variable. Los islotes que se fabrican mediante la diferenciación de células madre pluripotentes humanas representan una alternativa, explicó Markmann, jefe de la división de cirugía de trasplantes del Hospital General de Massachusetts, en Boston.

    "Esta es un área nueva... Esperamos que sea igual o potencialmente mejor. Con los islotes derivados de células madre, la calidad, la consistencia y la confiabilidad podrían producir un mejor resultado que con los islotes cadavéricos", comentó durante una conferencia de prensa. 

    Un tercer paciente recibió recientemente la dosis completa de VX-880, pero no formaba parte del informe actual. La inscripción prevista es de 17 pacientes. El ensayo se encuentra actualmente en espera clínica, según la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. con respecto a los criterios sobre el aumento de la dosis, pero Vertex está trabajando con la FDA para resolverlo. Mientras tanto, la inscripción permanece abierta en Canadá, dijo Markmann.

    En respuesta a una pregunta sobre cómo le está yendo al Paciente 1 ahora, Markmann respondió: "Está muy bien. Es probablemente el paciente más agradecido que he conocido. Su vida estaba siendo destruida por la diabetes. No podía trabajar. Chocó su motocicleta de [nivel bajo de azúcar en la sangre]. Realmente estaba tremendamente agradecido de poder participar".

    Cuando Markmann le explicó las posibles incertidumbres y riesgos al paciente antes del procedimiento, el paciente respondió: "Quiero participar. Si muero por esto y ayudo a alguien más, sería feliz, pero no puedo seguir viviendo, la forma en que estoy viviendo".

    Ambos pacientes también tuvieron reducciones significativas en la dosis de insulina. Para el paciente 1, la reducción de la dosis fue de más del 90 %: de 34 unidades al inicio a 2,6 unidades el día 90. El día 210 pudo suspender la insulina y el día 270 cumplió con los criterios formales de independencia de la insulina.

    El paciente 2 también tuvo una reducción significativa en la dosis de insulina, de 25,9 unidades a 18,7 en el día 57 y permaneció estable, a partir de entonces, en 18,2 unidades en el día 150.

    Inmunosupresión: el trabajo está en curso

    El régimen de inmunosupresión utilizado comprende una disminución de los linfocitos en la inducción, seguido de un régimen de mantenimiento de dos agentes estándar utilizados en pacientes con trasplante de riñón y que se encontró que son bien tolerados, dijo Markmann.

    Aún así, el riesgo de inmunosupresión generalmente supera el beneficio potencial para la mayoría de las personas con diabetes tipo 1 que se manejan razonablemente bien con el tratamiento con insulina.

    "Esta es la primera parte de un problema de dos partes. Una es tener una terapia celular confiable, consistente y efectiva. La segunda es desarrollar un enfoque que no requiera inmunosupresión... Pero si tuviéramos una forma de trasplantar el células sin la necesidad de inmunosupresión, entonces podría estar realmente ampliamente disponible. Esa es una oportunidad para el futuro, ya que estas células se pueden producir en cantidades ilimitadas", comentó Markmann durante la conferencia de prensa.

    Fuente consultada aquí

    Licenciada en Comunicación Social egresada de la Universidad de Los Andes, Táchira, Venezuela. Locutora Certificada por la Universidad Central de Venezuela. Redactora de Medicina y Salud Pública.

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