Esta aprobación es un avance crucial para un cáncer que suele volver tras el tratamiento inicial, ofreciendo una opción capaz de generar respuestas profundas y duraderas, con un perfil de seguridad manejable.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado la terapia Breyanzi® (lisocabtagene maraleucel) de Bristol Myers Squibb para el tratamiento de adultos con linfoma de la zona marginal (LZM) recidivante o refractario que hayan recibido al menos dos líneas previas de terapia sistémica.
Esto convierte a Breyanzi en la primera y única terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T) aprobada para este tipo de cáncer y en la terapia CAR-T dirigida a CD19 con el mayor número de indicaciones oncológicas: cinco en total.
La aprobación, anunciada este 4 de diciembre, se basa en los resultados del estudio clínico de fase 2 TRANSCEND FL. En la cohorte de pacientes con LZM que recibieron Breyanzi como tercera línea de tratamiento o posterior, la terapia demostró una elevadísima eficacia. La tasa de respuesta global fue del 95.5%, lo que significa que prácticamente todos los pacientes experimentaron una reducción del cáncer.
De ellos, un 62.1% logró una respuesta completa, es decir, la desaparición de todo signo detectable de la enfermedad. Además, las respuestas fueron notablemente duraderas; la mediana de duración de la respuesta no se alcanzó en el periodo de seguimiento, y el 90.1% de los respondedores mantuvo la respuesta a los 24 meses.
El linfoma de la zona marginal es un subtipo de linfoma no Hodgkin de crecimiento lento que representa aproximadamente el 7% de todos los casos.
Aunque los pacientes a menudo responden bien a la terapia inicial, es común que la enfermedad recaiga múltiples veces a lo largo de los años, lo que crea una necesidad médica no cubierta para opciones de tratamiento con efectos duraderos.
"Los pacientes que viven con linfoma de la zona marginal, un subtipo de linfoma no Hodgkin indolente, generalmente ven éxito con la terapia inicial, pero un subconjunto de pacientes finalmente experimenta múltiples recaídas en el transcurso de muchos años, creando una necesidad apremiante de nuevas opciones de tratamiento con resultados duraderos", explicó la Dra. M. Lia Palomba, investigadora del estudio TRANSCEND FL y especialista en linfoma y terapia celular del Memorial Sloan Kettering Cancer Center.
"La aprobación por la FDA de liso-cel en el linfoma de la zona marginal recidivante o refractario es un avance significativo para redefinir el panorama del tratamiento y proporcionar a los pacientes una opción que ha demostrado altas tasas de respuestas con un perfil de seguridad establecido".
El perfil de seguridad de Breyanzi en LZM fue consistente con lo observado en sus otras indicaciones. En el estudio, el 76% de los pacientes experimentó síndrome de liberación de citoquinas (CRS) de cualquier grado, siendo grave (grado =3) en un 4.5%.
Los trastornos neurológicos más frecuentes incluyeron dolor de cabeza, temblor y encefalopatía. Un aspecto relevante es que, dado su perfil de seguridad manejable, el tratamiento con Breyanzi puede administrarse en entornos hospitalarios y ambulatorios para pacientes seleccionados.
Para Bristol Myers Squibb, esta aprobación consolida el liderazgo de Breyanzi en el campo de la inmunoterapia celular. Lynelle B. Hoch, presidenta de la Organización de Terapia Celular de la compañía, declaró: "La aprobación de la FDA de Breyanzi para el linfoma de la zona marginal recidivante o refractario consolida aún más su posición como la principal terapia CAR-T dirigida a CD19 que cubre la gama más amplia de neoplasias malignas de células B. Esta aprobación en un quinto tipo de cáncer refleja nuestra visión audaz de llevar el potencial transformador de la terapia celular a más pacientes".
Y añadió: "Breyanzi es la primera y única terapia CAR-T aprobada para esta población de pacientes, lo que demuestra el profundo compromiso de Bristol Myers Squibb de ampliar el acceso y llegar a la mayor cantidad de pacientes posible con este tratamiento innovador y que cambia la práctica clínica".
La compañía señaló que Breyanzi cuenta con una amplia cobertura por parte de programas de seguros comerciales y gubernamentales en los EE. UU.
Para apoyar el complejo proceso de tratamiento que incluye la recolección de células del paciente, su ingeniería genética, la quimioterapia de acondicionamiento y la infusión, Bristol Myers Squibb ofrece programas de apoyo y una plataforma digital llamada Cell Therapy 360, diseñada para optimizar el acceso a información, actualizaciones sobre la fabricación y recursos para pacientes y cuidadores.
Breyanzi, una terapia de administración única, ya estaba aprobada en los Estados Unidos para otros cuatro tipos de cánceres hematológicos: linfoma de células B grandes, leucemia linfocítica crónica, linfoma folicular y linfoma de células del manto. Esta nueva aprobación amplía significativamente el alcance de esta potente herramienta de medicina de precisión.
