La FDA aprueba un nuevo fármaco para la miastenia grave

El tratamiento con efgartigimod redujo la carga de enfermedad y mejoró la fuerza y ??la calidad de vida en pacientes con miastenia gravis.

Sergio Nicolás Ortiz Cortés Sergio Nicolás Ortiz Cortés
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La FDA aprueba un nuevo fármaco para la miastenia grave

La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) aprobó el efgartigimod (Vyvgart , argenx), una terapia dirigida de primera clase para adultos con miastenia gravis generalizada (gMG) que dan positivo en el anticuerpo del receptor antiacetilcolina (AChR).

"Existen importantes necesidades médicas insatisfechas para las personas que viven con miastenia gravis, al igual que con muchas otras enfermedades raras", dijo en un comunicado de prensa Billy Dunn, MD, director de la Oficina de Neurociencia del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.

Esta aprobación representa "un paso importante para proporcionar una nueva opción de terapia para los pacientes y subraya el compromiso de la agencia de ayudar a que las nuevas opciones de tratamiento estén disponibles para las personas que viven con enfermedades raras", agregó Dunn.

El trastorno neuromuscular autoinmune crónico y poco común de la gMG causa debilidad muscular debilitante y potencialmente mortal y deterioro significativo de la independencia y la calidad de vida.

La mayoría de los pacientes con gMG tienen anticuerpos de inmunoglobulina G (IgG), que con mayor frecuencia se dirigen contra los receptores nicotínicos de acetilcolina del músculo esquelético.

Efgartigimod es un fragmento de anticuerpo diseñado para reducir los anticuerpos IgG patógenos y bloquear el proceso de reciclaje de IgG en pacientes con gMG.

El nuevo agente se une al receptor de Fc neonatal (FcRn), que se expresa ampliamente en todo el cuerpo y juega un papel central en rescatar a los anticuerpos IgG de la degradación. El bloqueo de FcRn reduce los niveles de anticuerpos IgG.

Según lo informado, efgartigimod fue eficaz y bien tolerado en el ensayo ADAPT de fase 3, aleatorizado y controlado con placebo, que reclutó a 187 adultos con gMG independientemente del estado de anticuerpos del receptor de acetilcolina. 

Todos tenían una puntuación de Miastenia Gravis-Actividades de la Vida Diaria de al menos 5 (> 50% no ocular) en un contexto de una dosis estable de al menos un fármaco MG.

Durante 26 semanas, se asignaron al azar 84 pacientes para recibir efgartigimod 10 mg / kg y 83 para recibir un placebo equivalente. Ambos tratamientos se administraron como cuatro infusiones por ciclo a una infusión por semana. 

El proceso se repitió según fue necesario, dependiendo de la respuesta clínica, no antes de 8 semanas después del inicio del ciclo anterior.

El tratamiento con efgartigimod redujo la carga de enfermedad y mejoró la fuerza y la calidad de vida en pacientes con gMG en cuatro escalas específicas de MG. Además, estos beneficios se observaron temprano y fueron reproducibles y duraderos.

"Efgartigimod es un "fármaco de acción muy rápida en comparación con otros tratamientos que pueden tardar 4, 6, a veces 10 meses antes de que comiencen a funcionar; y el perfil de efectos secundarios es muy parecido al placebo", dijo el investigador principal James Howard Jr, MD, Departamento de Neurología , De la Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill.

La FDA otorgó la designación de medicamento huérfano y de vía rápida a efgartigimod.

"Las personas que viven con gMG han estado necesitando nuevas opciones de tratamiento dirigidas a la patogénesis subyacente de la enfermedad y respaldadas por datos clínicos", dijo Howard en un comunicado de prensa de la compañía emitido tras su aprobación. 

Esta aprobación "representa un nuevo avance importante para los pacientes con gMG y las familias afectadas por esta enfermedad debilitante. Esta terapia tiene el potencial de reducir la carga de enfermedad de la gMG y transformar la forma en que tratamos esta enfermedad", agregó Howard.

Fuente consultada aquí.

Comunicador Social y Periodista egresado de la Universidad Sergio Arboleda en Bogotá. Periodista y Redactor en la Revista de Medicina y Salud Pública.

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