Un estudio preclínico abre nuevos caminos para tratar un grupo amplio de trastornos neurológicos, como el Parkinson y la esquizofrenia, ya que se centra solo en las células cerebrales que actúan de forma anómala.
La epilepsia refractaria es una condición en la cual los fármacos carecen de efectividad, por lo que la alterativa suele ser la cirugía. Ahora, se suma otra opción: la estrategia de terapia génica, tal como lo sugiere un experimento realizado con modelo de ratón, y cuyos resultados han sido divulgados en Science.
El trabajo indica cómo se pueden apagar ciertas neuronas hiperactivadas en las convulsiones de crisis epilépticas, y solo durante el tiempo en el que actúan de forma anómala.
El uso de terapia génica ya se investiga en otras formas de epilepsia asociadas a mutaciones de genes concretos, pero esta innovadora alternativa abre el camino para tratar un grupo más amplio de trastornos neurológicos, focalizándose en las células cerebrales que actúan de manera anómala, y sin afectar a las normales.
Muchas enfermedades, como la epilepsia, son causadas por una actividad excesiva de un número pequeño de células cerebrales. Los fármacos actúan sobre todo el cerebro, así que las afecciones no responden bien, ya que no hay una distinción entre las células hiperactivas y las normales. Por ello, este tratamiento desarrollado por los investigadores de la University College London (UCL) es tan impresionante, pues, abre las vías para tratar otras condiciones neurológicas.
El autor principal Gabriele Lignami, afirma: “inventamos una terapia génica que se enciende solo en células hiperactivas y se apaga si la actividad vuelve a la normalidad. Aprovechamos la capacidad de ciertas secuencias de ADN para controlar la expresión génica en respuesta a señales metabólicas. Al redirigir este mecanismo de detección de actividad para impulsar la producción de moléculas que impiden que las células cerebrales se disparen, demostramos que se pueden suprimir los ataques epilépticos”.
El nuevo tratamiento demostró más efectividad que otras terapias génicas anteriores, o que los tratamientos anticonvulsivos, ya que se dio un 80 % de reducción en las convulsiones espontaneas en ratones epilépticos.
El coautor del estudio, Dimitri Kullmann, enfatizó que estos hallazgos: “indican que la actividad de las células cerebrales se puede normalizar y que este enfoque se puede utilizar para tratar importantes enfermedades neuropsiquiátricas que no siempre responden a la medicación”.
Añadió: “Resulta importante destacar que, en principio, podría extenderse a muchos otros trastornos, como la enfermedad de Parkinson, la esquizofrenia y los trastornos del dolor, en los que algunos circuitos cerebrales están hiperactivos”.
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