Los científicos esperan que este tratamiento, que podría administrarse semanalmente, mejore la calidad de vida de los pacientes y prolongue su supervivencia.
Recientemente, un grupo de investigadores dio un paso significativo en la búsqueda de tratamientos para la enfermedad de Huntington, una condición neurodegenerativa incurable que provoca la degradación de las células nerviosas del cerebro.
Este enfoque, publicado en la revista 'Science Advances', utiliza polímeros de péptidos para combatir los efectos devastadores de esta enfermedad.
La enfermedad de Huntington se caracteriza por una mutación genética que provoca que las proteínas se plieguen incorrectamente y se acumulen en el cerebro. Estas acumulaciones interfieren en el funcionamiento celular y llevan a la muerte de las neuronas. Con el tiempo, los pacientes pierden la capacidad de hablar, caminar y concentrarse, y la mayoría fallece entre 10 y 20 años tras la aparición de los primeros síntomas.
El nuevo tratamiento, desarrollado por científicos de las universidades Northwestern y Case Western Reserve, utiliza polímeros en forma de cepillo que actúan como un escudo, evitando que las proteínas se aglomeren.
En estudios realizados en ratones, esta terapia logró rescatar neuronas afectadas y revertir síntomas, sin causar efectos secundarios significativos, lo que sugiere que es bien tolerada. Aunque se necesitan más pruebas, los investigadores visualizan un futuro en el que este tratamiento podría administrarse semanalmente para retrasar la aparición de la enfermedad o aliviar sus síntomas.
Nathan Gianneschi, líder del estudio en Northwestern, destaca la gravedad de la enfermedad, pues "Si tienes esta mutación genética, desarrollarás la enfermedad de Huntington. No existe un tratamiento real para detenerla o revertirla, y estos pacientes realmente necesitan ayuda" agregó.
El equipo se inspiró en investigaciones anteriores que identificaron una proteína que interfiere con la proteína mutante de Huntington, llevando a la formación de agregados perjudiciales en las mitocondrias celulares.
Polímeros: agentes protegen y preservan la salud de las células cerebrales
Para superar las limitaciones de los péptidos naturales, que se descomponen rápidamente en el organismo, Gianneschi y su equipo desarrollaron un polímero biocompatible con múltiples copias del péptido activo. Esta nueva estructura no solo protege a los péptidos de las enzimas destructivas, sino que también les facilita cruzar la barrera hematoencefálica y penetrar en las células.
En estos experimentos, el polímero demostró una permanencia en el organismo 2,000 veces mayor que la de los péptidos tradicionales. Además, los análisis bioquímicos y neuropatológicos revelaron que el tratamiento preservaba la salud de las células cerebrales al prevenir la fragmentación mitocondrial. Los resultados mostraron que los ratones tratados vivían más tiempo y exhibían comportamientos más cercanos a los de ratones sanos.
A medida que el equipo continúa optimizando esta terapia, Gianneschi también planea explorar su potencial en el tratamiento de otras enfermedades neurodegenerativas, ampliando así las esperanzas para muchos pacientes que enfrentan estas afecciones devastadoras.
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