Descubren tratamiento experimental contra el mieloma múltiple

Este tratamiento es muy específico y eficaz contra las células malignas del mieloma múltiple

Yolimarian Torres Yolimarian Torres

    Descubren tratamiento experimental contra el mieloma múltiple

    La terapia de tipo CAR-T ha sido desarrollada y administrada a pacientes resistentes a los tratamientos convencionales. Tras un año de seguimiento, la efectividad y seguridad demostrada en pruebas de laboratorio abren la puerta a su regulación.

    Los datos obtenidos son esperanzadores, pues todos los pacientes mejoran con el procedimiento, y un 75 % de ellos mantienen la respuesta a los 12 meses. Los resultados del tratamiento, denominado ARI-0002h, fueron presentados el pasado 12 de diciembre en el Congreso Americano de Hematología en Atlanta (EE UU).

    “Este es el segundo CAR-T que desarrollamos en el hospital. En esta ocasión, a diferencia del ARI-0001, se dirige contra otra diana, el BCMA, el antígeno más extendido en inmunoterapia en mieloma”, explica Manel Juan, jefe del Servicio de Inmunología en el Centro de Diagnóstico Biomédico del Hospital Clínic.

    Este centro de salud desarrollaron un nuevo tratamiento para tratar pacientes con mieloma múltiple resistente a los tratamientos habituales. Se trata de un CAR-T (Chimeric Antigen Recetor T-Cell), un tipo de terapia celular y génica en la que el paciente se convierte en su propio donante y que consiste en modificar los linfocitos T del paciente para que tengan la capacidad de atacar a las células tumorales. Es la primera desarrollada en Europa para la enfermedad.

    Mediante aféresis –una técnica que permite la separación de los componentes de la sangre– se obtienen los linfocitos T –un tipo de glóbulos blancos encargados de la respuesta inmunitaria–, que se reprograman genéticamente para que, cuando sean transfundidos de nuevo al paciente, puedan reconocer específicamente las células tumorales y atacarlas. 

    Este CAR-T se dirige contra el antígeno BCMA, que se encuentra en la superficie de las células tumorales de un tipo de cáncer de las células plasmáticas: el mieloma múltiple. El tratamiento demostró experimentalmente en el laboratorio que el ARI-0002h era muy específico y eficaz contra las células malignas de este tipo de cáncer, lo que llevó la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) a aprobar el ensayo clínico del ARI-0002h en pacientes con mieloma en los que habían fallado los tratamientos convencionales.  

    “Respecto a los CAR-Ts anteriores que hemos desarrollado, este presenta una novedad y es que está humanizado”, explica Manel Juan.

    “Muchas veces se utilizan anticuerpos de ratón para el desarrollo de los CAR-T, y en este caso lo hemos humanizado para que tenga una mayor durabilidad en el paciente y menor probabilidad de rechazo”, añade el investigador.

    Mejor respuesta sin gran toxicidad

    El mieloma múltiple es un tipo de cáncer de la sangre localizado en la médula ósea, donde se encuentran las células plasmáticas (un tipo de glóbulos blancos) encargadas de producir los anticuerpos, necesarios para combatir las infecciones. En él, las células plasmáticas realizan un proceso de crecimiento anormal y forman tumores en zonas de los huesos. Supone el 10 % de los cánceres de la médula ósea y es el segundo cáncer más común de la sangre, por detrás del linfoma. 

    Aunque existen diversos tratamientos para el mieloma múltiple, desde la quimioterapia al trasplante de médula ósea, hay personas que no responden y, por tanto, tienen una esperanza de vida muy limitada. Es entonces donde puede entrar en juego el CAR-T ARI-0002h que ha desarrollado el equipo del Clínic.

    Además de los cambios en la molécula para dirigirla contra el mieloma múltiple, “este CAR-T tiene un aspecto innovador en cuanto su administración, y es que se fracciona en dos dosis. La primera se divide en tres dosis pequeñas para limitar la toxicidad y, pasados cuatro meses, se administra una segunda dosis en aquellos pacientes en los que la enfermedad no ha progresado”, señala Carlos Fernández de Larrea. “Esto nos permite mejorar la respuesta sin una toxicidad relevante”, añade.

    Los resultados del ensayo, en el que han participado 30 pacientes resistentes a los tratamientos, demuestran que a los 12 meses un 75 % mantienen la respuesta y no tienen progresión de la dolencia y que un 60 % tienen remisión completa y sin enfermedad residual.

    “Estos resultados son comparables en eficacia a los CAR-T comerciales que existen frente a mieloma múltiple y con una toxicidad menor”, señala Álvaro Urbano-Ispizua, director del Instituto Clínic de Enfermedades Hemato-Oncológicas. “Ahora estamos preparando toda la documentación según los resultados para solicitar a la AEMPS el uso como medicamento de terapia avanzada de fabricación no industrial”, concluye Urbano-Ispizúa. 

    Fuente consultada aquí.

    Licenciada en Comunicación Social egresada de la Universidad de Los Andes, Táchira, Venezuela. Locutora Certificada por la Universidad Central de Venezuela. Redactora de Medicina y Salud Pública.

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