El producto es una formulación intravenosa de nanopartículas de nab-sirolimus (Fyarro) unidas a albúmina de Aadi Biosciences.
Por primera vez, se encuentra disponible un producto específicamente para su uso en pacientes con tumores de células epitelioides malignas perivasculares malignas localmente avanzadas irresecables o metastásicas.
El producto es una formulación intravenosa de nanopartículas de nab-sirolimus (Fyarro) unidas a albúmina de Aadi Biosciences. La compañía anunció el 23 de noviembre que el medicamento fue aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA).
Si bien el sirolimus y otros inhibidores de mTOR orales se usan de manera no autorizada para la afección, Fyarro es el primer medicamento aprobado específicamente para el tumor poco común, una forma de sarcoma de tejido blando que, según las estimaciones de la compañía, afecta a unas 100 a 300 personas en los EE. UU.
La compañía anticipa que su nueva formulación "se convertirá en un estándar de atención" para la afección.
Aadi está planeando un lanzamiento en el primer trimestre de 2022. El costo de adquisición al por mayor por un mes de tratamiento será de aproximadamente $ 39,000, dijo un ejecutivo de la compañía en una llamada con inversionistas.
En la nueva formulación, el objetivo de unir sirolimus a la albúmina es administrar concentraciones más altas del fármaco al tumor con menos toxicidad. El fundador y director ejecutivo de Aadi, Neil Desai, PhD, ayudó a inventar la tecnología nab y fue un impulsor de su primera aplicación clínica, nab-paclitaxel (Abraxane).
El producto fue aprobado sobre la base de los resultados de un ensayo de fase 2, de un solo brazo, de etiqueta abierta en 34 pacientes, 31 de los cuales fueron evaluables para determinar su eficacia. Estos pacientes no habían sido tratados previamente con un inhibidor de mTOR.
El ensayo, denominado AMPECT , fue el primer estudio prospectivo en tumores malignos de células epitelioides perivasculares (mPEComas).
La tasa de respuesta general fue del 39%; las 12 respuestas fueron parciales al principio, pero dos se convirtieron en respuestas completas, una después de 11 meses de tratamiento y la otra después de 34 meses.
La mediana de supervivencia libre de progresión fue de 10,6 meses y la mediana de supervivencia global de 40,8 meses. La mediana de duración de la respuesta no se alcanzó después de una mediana de seguimiento de 36 meses.
A modo de comparación, una serie reciente de 40 pacientes con PEComa maligno tratados con inhibidores de mTOR orales, con mayor frecuencia sirolimus, informó una tasa de respuesta del 40% y una mediana de supervivencia libre de progresión de 9 meses.
Los investigadores de AMPECT dijeron que su estudio "proporciona evidencia de que el nab-sirolimus puede ofrecer un beneficio importante" sobre las alternativas orales.
No ha habido una comparación clínica directa, pero nab-sirolimus "tiene un perfil farmacológico y una farmacocinética distintos" con "una inhibición del crecimiento tumoral significativamente mayor, una mayor acumulación de fármacos intratumorales y una mayor supresión de la diana de mTOR", dijo el equipo del estudio, dirigido por Andrew Wagner, MD , PhD , oncólogo del Dana-Farber Cancer Institute, Boston.
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