EE.UU. aprueba un fármaco disruptivo para la diabetes de tipo 1

La administración del fármaco es intravenoso una vez al día durante catorce días consecutivos.

Luisa Ochoa

    EE.UU. aprueba un fármaco disruptivo para la diabetes de tipo 1

    Recientemente, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el anticuerpo monoclonal anti-CD3 teplizumab-mzwv para atrasar el inicio de diabetes tipo 1 clínica en niños mayores de 8 años que tienen un alto riesgo de desarrollar la condición.

    Al respecto, el Dr. John Sharretts, director de la División de Diabetes, Trastornos de los Lípidos y Obesidad en el Centro de Evaluación de Medicamentos de la FDA, afirmó que "la aprobación de una terapia primera en su clase agrega una nueva opción de tratamiento importante para ciertos pacientes en riesgo".

    El tratamiento impide la progresión de la diabetes tipo 1

    Además, añadió que, "el potencial del fármaco para retrasar el diagnóstico clínico de la diabetes tipo 1 puede proporcionar a los pacientes meses o años sin la carga de la enfermedad".

    Cabe mencionar que el agente interfiere con la destrucción autoinmune mediada por células T de las células beta pancreáticas y es la primera terapia modificadora de la enfermedad para impedir la progresión de la diabetes tipo 1. 

    La indicación específica del medicamento es retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 en etapa 3 en adultos y pacientes pediátricos de 8 años o más que actualmente tienen diabetes tipo 1 en etapa 2. 

    Lo anterior debido a que la diabetes tipo 1 en etapa 2 se asocia con un riesgo de por vida de casi el 100 % de progresión a diabetes tipo 1 clínica (etapa 3) y un riesgo del 75 % de desarrollar la afección dentro de los 5 años.

    Aparte de ello, en julio del 2021 la FDA había rechazado previamente teplizumab para esta indicación debido a problemas de diseño del estudio, a pesar contar con el respaldo previo de un panel asesor.

    En ensayos clínicos, el uso de teplizumab-mzwv ha retrasado el desarrollo de la diabetes tipo 1 en etapa 3 en aproximadamente 2 años, en promedio. Sin embargo, para identificar a los pacientes elegibles para recibir la terapia, se necesitaría una evaluación de autoanticuerpos más amplia porque la mayoría de las personas que desarrollan diabetes tipo 1 no tienen familiares de primer grado con la afección. 

    Expertos afirman que es una decisión histórica para los pacientes con diabetes tipo 1

    Con respecto a la aprobación de la FDA, Ashleigh Palmer, la cofundadora y directora ejecutiva de Provention Bio, dijo en un comunicado que: "esta es una ocasión histórica para la comunidad de diabetes tipo 1 y un avance que cambia el paradigma. No se puede enfatizar lo suficiente cuán valioso es un retraso en el inicio de la diabetes tipo 1 en etapa 3 puede ser desde la perspectiva del paciente y la familia; más tiempo para vivir sin ella y, cuando sea necesario, prepararse para las cargas, complicaciones y riesgos asociados con la enfermedad en etapa 3".

    Por su parte, el Dr. Robert Gabbay, PhD, director científico y médico de la American Diabetes Association, resaltó que, "la aprobación de teplizumab, el primer tratamiento aprobado para el retraso de la diabetes tipo 1, es un importante paso adelante para todos los afectados por esta enfermedad crónica".

    "Las personas con diabetes tipo 1 requieren una terapia de reemplazo de insulina de por vida, por lo que poder proporcionar a una persona un retraso de 2 años en los síntomas y la carga de la diabetes tipo 1 es un gran logro mientras buscamos una cura", señaló el Dr. Gabbay.



    "Probablemente, habrá beneficios a largo plazo para el control de la glucosa en sangre y la reducción o el retraso de las complicaciones agudas y a largo plazo. Los beneficios inconmensurables de una mejor calidad de vida los sentirán no solo las personas diagnosticadas con diabetes tipo 1, sino también sus familias. Hoy es un gran día para la comunidad diabética", agregó. 

    Paciente pediátrica con riesgo de diabetes tipo 1 no ha progresado a la enfermedad

    Además de ello, la Dra. Cory Wirt, inscribió a su hija, Claire, que tenía biomarcadores y se consideró en riesgo de diabetes tipo 1, en un ensayo clínico hace 7 años. Hoy, su hija aún no ha progresado a diabetes tipo 1 clínica.

    Sobre ello, mencionó que, "como madre, aprecio 83 meses de no controlar los niveles de azúcar en la sangre varias veces al día, preocuparme por los niveles bajos que amenazan la vida y equilibrar la independencia de mi hijo/adolescente con la importancia de un control médico estricto", señaló en la declaración conjunta. 

    "Sin mencionar el costo significativo de los suministros, las visitas al consultorio y el estrés emocional. No sabemos cuánto durarán los efectos del tratamiento, ¡pero cada día sin insulina ha sido un regalo!", complementó.

    Esta "aprobación histórica de teplizumab en los Estados Unidos es el comienzo de un cambio sísmico en la forma en que se trata la diabetes tipo 1", agregó Chris Askew, director ejecutivo de Diabetes UK.

    La decisión significa que "por primera vez, la causa raíz de la afección, un ataque al sistema inmunitario, puede abordarse y la diabetes tipo 1 podría retrasarse hasta 3 años", anotó en un comunicado.

    Fuente consultada aquí 



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