La hemofilia B es una enfermedad en la que la carencia del factor IX limita la coagulación de la sangre. Una sola dosis del medicamento tiene un coste de US$3,5 millones.
El fármaco Hemgenix, es usado como terapia génica para tratar la hemofilia B, la variedad menos común y más peligrosa de esta enfermedad que dificulta la coagulación de la sangre. Dicho medicamento recibió recientemente la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para comercializarlo en ese país.
La empresa que lo fabrica, CSL Behring fijó el precio en US$3,5 millones por la dosis única del tratamiento en EE.UU. Esto lo convierte, con mucha diferencia, en el medicamento más caro del mundo.
Para qué sirve, por qué se utiliza
Una de cada 40.000 personas aproximadamente padece hemofilia B, una enfermedad que afecta más a los hombres ya que muchas mujeres son asintomáticas. La hemofilia, que se divide en los tipos A y B, es causada por un error en el código genético que provoca que el individuo no produzca las proteínas esenciales para la coagulación de la sangre, lo que puede ocasionar hemorragias letales.
Los pacientes con hemofilia B no pueden producir una proteína en el plasma sanguíneo llamada factor IX. Hasta ahora, deben recibir inyecciones de factor IX, por lo general varias a la semana.
La terapia con Hemgenix
La nueva terapia consiste en un virus diseñado en laboratorio que porta un gen para producir el factor IX de la coagulación.
Dos estudios con 57 pacientes adultos entre los 18 y 78 años de edad, que padecen de hemofilia B de moderada-grave a grave, demostraron la efectividad de Hemgenix, que se inocula una sola vez para combatir la enfermedad. Según CSL Behring: "Las personas tratadas con Hemgenix experimentaron un aumento en los niveles medios de factor IX y una protección hemostática duradera durante dos años".
Aunque habrá que esperar décadas para comprobar que la cura es permanente, de momento estos resultados se consideran sólidos.
La FDA, por su parte, afirmó que el nuevo fármaco "permite que las personas que viven con hemofilia B produzcan su propio factor IX, lo que puede reducir el riesgo de hemorragia".
Un precio récord
Su precio de US$3,5 millones por una sola dosis es "el más alto de cualquier medicamento en el mercado", confirmó a BBC Mundo David Rind, director médico del Instituto de Revisión Clínica y Económica (ICER), una entidad independiente que evalúa el valor de fármacos y otros productos médicos
Hemgenix es más caro que otros fármacos monodosis de terapia génica altamente cotizados como Zynteglo (US$2,8 millones) y Zolgensma (US$2,1 millones), que sirven para tratar la beta-talasemia mayor y la atrofia muscular espinal infantil respectivamente.
El director de ICER considera, no obstante que "el precio que estimamos justo por Hemgenix está entre US$2,93 millones y US$2,96 millones". Agregó que: "Hemos observado que los fabricantes aplican precios elevados a las terapias génicas, especialmente si parecen ser efectivas", indicó Rind.
En todo caso, ¿qué justifica el precio astronómico del medicamento?
En 2020 CSL Behring pagó US$450 millones al desarrollador inicial, uniQure, para obtener la licencia de la terapia y comercializar el medicamento, según la revista Forbes, y prevé recaudar hasta 2026 un total de US$1.200 millones en ventas de este producto.
La empresa biotecnológica afirmó en un comunicado que el precio "se determinó teniendo en cuenta el valor clínico, social, económico e innovador que representa esta nueva terapia génica".
Y alegó que, al ser una terapia de una sola dosis, su precio es menor al de los tratamientos crónicos con inyecciones utilizados hasta ahora, que según estimaciones podrían llegar a costar hasta US$20 millones por persona en toda su vida.
Esto "podría ofrecer ahorros significativos en los costos para el sistema de atención médica en general", dijo la empresa.
Nos reservamos el derecho
CSL Behring se ha reservado el derecho exclusivo para distribuir durante los próximos siete años en el mercado de EE.UU. este fármaco, cuyo elevado importe será en gran medida cubierto por el gobierno y las empresas de seguros médicos.
En el país norteamericano el ejecutivo incentiva a las farmacéuticas para estimular la producción en terapias para enfermedades raras, y no impone topes de precios a los fármacos.
Esto supone que EE.UU. pague entre dos y seis veces más por los medicamentos bajo receta que otros países del mundo, según el medio especializado Science Alert.
Aún no se ha anunciado el precio de Hemgenix cuando esté disponible en los sistemas de salud de otros países, pero según expertos podría ser más reducido.
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