Novedosa terapia génica evita que niña quede ciega

La terapia, llamada Luxturna, es la única terapia génica autorizada para las distrofias hereditarias de retina.

Sebastián Salguero


Novedosa terapia génica evita que niña quede ciega

A través de la inyección en ambos ojos de un virus modificado genéticamente, el tratamiento actúa sobre las pocas células vivas de la retina reemplazando el gen defectuoso que provoca la enfermedad.

“Noa había nacido con una visión reducida y fue perdiendo la vista progresivamente, sólo conservaba un 3%”, según el equipo del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona.

“La administración de la terapia permitió frenar el avance de la enfermedad mejorando su visión hasta en un 10%, en especial su visión periférica permitiendo incrementar su capacidad de deambulación en un entorno de penumbra y oscuridad”, indicaron los especialistas.

La madre de Noa dijo que la niña no necesita tanta luz en el día permitiendo desplazarse a lugares como el colegio, ser de cierta forma autónoma. Esta terapia es como un regalo aseguró la madre ya que su hija puede tener una mejor vida social y académica.

Por otra parte, el doctor explicó que el fármaco es un adenovirus modificado genéticamente en el cual se introduce una copia sana del gen RPE65.

Este gen es defectuoso en los pacientes que padecen distrofia concreta y se inyecta una cánula muy fina en el espacio subretiniano justo en contacto con el epitelio pigmentario de la retina.

El virus infecta a las células de la retina que aún están vivas y reemplaza el gen defectuoso por el sano, de esta forma frena la progresión de la enfermedad y pérdida gradual de la visión, indican los expertos.

“Estas terapias avanzadas nos ayudan a encontrar soluciones para enfermedades devastadoras de las cuales hasta ahora no tenían ninguna alternativa terapéutica”, dijo el doctor Catalá.

Tomado de EFE


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