La FDA otorgó aprobación acelerada a Oxbryta (voxelotor) para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (ECF) en pacientes adultos y pediátricos de 12 años de edad y mayores.
Agencia Latina de Noticias Medicina y Salud Pública
La Administración de Drogas y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés) de los Estados Unidos otorgó aprobación acelerada a Oxbryta (voxelotor) para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (ECF) en pacientes adultos y pediátricos de 12 años de edad y mayores.
"La aprobación de hoy proporciona esperanza adicional a las 100 000 personas en los EE.UU. y a los más de 20 millones en todo el mundo que viven con este trastorno sanguíneo debilitante", dijo el Comisionado interino de la FDA, el Dr. Brett P. Giroir, M.D.
"Nuestras inversiones científicas nos han llevado a un punto en el que tenemos muchas más herramientas disponibles en la batalla contra la anemia drepanocítica, lo que presenta desafíos diarios para quienes viven con ella. Seguimos comprometidos a elevar el perfil de esta enfermedad como una prioridad de salud pública y a aprobar nuevas terapias que han demostrado ser seguras y eficaces. Junto con la mejora de la educación de los proveedores, el empoderamiento de los pacientes y la mejora de los sistemas de prestación de atención, estos medicamentos recientemente aprobados tienen el potencial de tener un impacto inmediato en las personas que viven con ECF",
agregó Giroir.
La enfermedad de células falciformes es un trastorno sanguíneo hereditario de por vida en el cual los glóbulos rojos tienen una forma anormal (en forma de media luna o "hoz"), lo cual restringe el flujo en los vasos sanguíneos y limita el suministro de oxígeno a los tejidos del cuerpo, llevando a que se presente dolor intenso y daño a los órganos.
También se caracteriza por una inflamación severa y crónica que empeora las crisis vaso-oclusivas durante las cuales los pacientes experimentan episodios de dolor extremo y daño a los órganos. Estudios no clínicos han demostrado que Oxbryta inhibe la anemia falciforme de los glóbulos rojos, mejora la deformabilidad de los glóbulos rojos (capacidad de un glóbulo rojo para cambiar de forma) y mejora la capacidad de la sangre para fluir.
"Oxbryta es un inhibidor de la polimerización de la hemoglobina drepanocítica desoxigenada, que es la anormalidad central de la enfermedad drepanocítica", dijo Richard Pazdur, M.D., director del Centro de Excelencia de Oncología de la FDA y director interino de la Oficina de Enfermedades Oncológicas del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.
"Con Oxbryta, las células falciformes son menos propensas a unirse y formar la forma de la hoz, lo que puede causar bajos niveles de hemoglobina debido a la destrucción de los glóbulos rojos. Esta terapia ofrece una nueva opción de tratamiento para pacientes con esta grave y peligrosa condición".
agregó Pazdur.
La aprobación de Oxbryta se basó en los resultados de un ensayo clínico con 274 pacientes con drepanocitosis. En el estudio, 90 pacientes recibieron 1500 mg de Oxbryta, 92 pacientes recibieron 900 mg de Oxbryta y 92 pacientes recibieron un placebo.
La efectividad se basó en un aumento en la tasa de respuesta de la hemoglobina en los pacientes que recibieron 1500 mg de Oxbryta, que fue del 51,1% para estos pacientes en comparación con el 6,5% en el grupo de placebo.
Los efectos secundarios comunes para los pacientes que tomaron Oxbryta fueron dolor de cabeza, diarrea, dolor abdominal, náuseas, fatiga, erupción y pirexia (fiebre).
A Oxbryta se le otorgó la Aprobación Acelerada, la cual le permite a la FDA aprobar medicamentos para condiciones serias para cubrir una necesidad médica insatisfecha basada en un resultado que es razonablemente probable que prediga un beneficio clínico para los pacientes. Se requieren ensayos clínicos adicionales para verificar y describir el beneficio clínico de Oxbryta.
La FDA otorgó la designación Fast Track a esta solicitud. Oxbryta también recibió la designación de Medicamento Huérfano, que proporciona incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. La FDA otorgó la aprobación de Oxbryta a Global Blood Therapeutics.
