El tratamiento va dirigido a los adultos con síndrome mielodisplásicos de menor riesgo que puedan requerir transfusiones.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó Reblozyl ® (luspatercept-aamt) para el tratamiento de la anemia sin el uso previo de agentes estimulantes de la eritropoyesis en pacientes adultos con síndromes mielodisplásicos de riesgo muy bajo a intermedio que pueden requerir transfusiones regulares de glóbulos rojos.
Esta indicación ampliada para el entorno de primera línea se basa en los resultados provisionales del ensayo pivotal de fase 3 COMMANDS, en el que Reblozyl demostró una eficacia superior de la independencia concurrente de la transfusión de glóbulos rojos (RBC-TI) y el aumento de la hemoglobina (Hb) en comparación con la epoetina alfa, un AEE, independientemente del estado del sideroblasto en anillo.
Estos resultados subrayan la capacidad del medicamento para abordar la anemia crónica más temprano en el viaje de tratamiento en una gama más amplia de pacientes.
"Para los pacientes con SMD de menor riesgo, las terapias estándar actuales, incluidos los AEE, han proporcionado un beneficio limitado en el control de la anemia, con solo 1 de cada 3 pacientes respondiendo durante un período de 6 a 18 meses", dijo Guillermo García-Manero, MD, investigador principal y jefe de la Sección de Síndromes Mielodisplásicos en el MD Anderson Cáncer Center de la Universidad de Texas.
Los resultados del estudio COMMANDS mostraron que casi el doble de pacientes tratados con Reblozyl lograron una independencia de transfusión de al menos 12 semanas y un aumento simultáneo de la hemoglobina en comparación con la epoetina alfa. La aprobación de hoy representa un avance importante para los pacientes con SMD de menor riesgo.
"La aprobación ampliada de hoy de Reblozyl marca un hito importante en nuestro compromiso con los pacientes con MDS con anemia al proporcionar una opción de tratamiento duradera y más efectiva, con una administración más conveniente y menos frecuente", dijo Wendy Short-Bartie, vicepresidenta senior y gerente general de Hematología y Terapia Celular de EE.
La mayoría de los pacientes con MDS experimentan anemia crónica y requieren transfusiones de glóbulos rojos, afirmó Tracey Iraca, directora ejecutiva de MDS Foundation. La aprobación de Reblozyl en el tratamiento de primera línea de la anemia para pacientes con SMD de menor riesgo representa un paso crucial para hacer posible la independencia transfusional para más pacientes.
Los resultados del estudio COMMANDS se presentaron en junio como parte del programa de prensa en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) y la sesión plenaria en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología (EHA), con publicación simultánea en The Lancet. Reblozyl se está desarrollando y comercializando a través de una colaboración global con Merck a partir de noviembre de 2021.
COMMANDS (NCT03682536) es un estudio aleatorizado, abierto y de fase 3 que evalúa la eficacia y seguridad de Reblozyl frente a la epoetina alfa para el tratamiento de la anemia debida al síndrome mielodisplásico (SMD) de riesgo muy bajo, bajo o intermedio (IPSS-R) en pacientes dependientes de transfusiones de glóbulos rojos (RBC) y que no habían recibido tratamiento previo para la eritropoyesis estimulante (AEE).
