Un tratamiento potencial para la enfermedad poliquística renal, un trastorno genético que hace que los riñones se hinchen con quistes múltiples y eventualmente puede conducir a insuficiencia orgánica, ha mostrado resultados prometedores en pruebas con animales.
Un estudio publicado en Nature Communications describe el desarrollo y las pruebas del medicamento. El estudio muestra una reducción de aproximadamente el 50 por ciento en el tamaño del riñón en ratones afectados después del tratamiento.
"El medicamento ahora se encuentra en ensayos clínicos tempranos en sujetos humanos",
dijo el Dr. Vishal Patel, profesor asociado de medicina interna en UT Southwestern y autor principal del estudio.
Según el estudio, la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (PQRAD) afecta a unos 12 millones de personas en todo el mundo, con la mitad de la enfermedad renal en etapa terminal en desarrollo a los 60 años. "Una vez que los riñones han fallado, las únicas opciones para sobrevivir son la diálisis o un trasplante de riñón", dijo el Dr. Patel.
"Un gran porcentaje de pacientes con PQRAD en diálisis mueren cada año mientras esperan un riñón donado",
agregó.
El único medicamento actualmente aprobado para tratar la PQRAD, llamado Jynarque (nombre genérico tolvaptán), lleva la advertencia más alta de la FDA en su información de prescripción, un cuadro que notifica a los prescriptores y usuarios de la posibilidad de "daño hepático grave y potencialmente mortal".
El nuevo tratamiento desarrollado de forma cooperativa en UT Southwestern y Regulus Therapeutics Inc., una compañía biofarmacéutica con sede en California, no mostró evidencia de toxicidad en animales o en pruebas de células humanas. Según el estudio de Nature Communications, se entrega preferentemente a los riñones en lugar de al hígado después de ser administrado.
"Anteriormente mostramos que los niveles de un pequeño fragmento de ARN llamado microARN-17 aumentan en los modelos de ADPKD", dijo el Dr. Patel.
"MicroRNA-17 interfiere con la función normal de otros ARN beneficiosos, lo que hace que los quistes renales crezcan. RGLS4326, como se llama al nuevo fármaco en desarrollo, funciona bloqueando el microRNA-17 dañino",
agregó el Dr.
Los primeros ensayos clínicos de fase uno comenzaron el año pasado, realizados por Regulus Therapeutics. La FDA ha pedido información adicional de toxicidad de las pruebas en animales antes de que los ensayos en humanos puedan pasar al siguiente paso, explicó el Dr. Patel.
