La oncología avanza hacia ensayos clínicos más pequeños y dirigidos, gracias a la personalización de los tratamientos.

Por: Laura Guio

Los grandes ensayos clínicos con miles de pacientes, que han sido durante décadas el estándar para probar nuevos fármacos, están empezando a transformarse en el campo del cáncer.

La medicina de precisión, basada en las alteraciones moleculares de cada tumor, permite diseñar estudios más pequeños y con un perfil de pacientes mucho más específico. 

Según explica Ignacio Matos, oncólogo de la Clínica Universidad de Navarra, "la medicina tradicional se basaba en grandes estudios de fase III con miles de pacientes de un mismo tumor; ahora vamos hacia estudios más pequeños, con biomarcadores y diseños más complejos".

Ensayos más selectivos, resultados más rápidos

Los nuevos modelos de investigación clínica buscan acelerar la llegada de terapias innovadoras a los pacientes.

• Estudios basket (canasta): Agrupan distintos tumores que comparten una misma mutación genética. Han permitido la aprobación de fármacos "agnósticos" como el pembrolizumab, que hoy se usa en múltiples cánceres.

• Estudios umbrella (paraguas): Se centran en un mismo órgano afectado y dividen a los pacientes según sus alteraciones moleculares para asignarles el tratamiento más eficaz.

• Estudios platform (plataforma): Permiten modificar los brazos de control a medida que se obtienen resultados, lo que aporta mayor dinamismo y flexibilidad al proceso.

Estos diseños no solo reducen el número de participantes, sino que elevan la eficacia. En algunos casos, las tasas de respuesta han pasado del 30-40% al 70-80%, lo que ha facilitado aprobaciones aceleradas de medicamentos en fases más tempranas.

Aunque los estudios siguen midiendo variables clásicas como la supervivencia global, se están incorporando nuevos parámetros, como la detección de ADN tumoral en sangre para anticipar la respuesta a la terapia.

Según Matos, "el número de pacientes en los ensayos será menor, ya no harán falta 1.500 o 2.000. Cuanto más seleccionemos molecularmente, más claras serán las diferencias en las respuestas".

Este enfoque, apunta el oncólogo, no solo optimiza la investigación, sino que también acorta los tiempos de acceso de los pacientes a tratamientos innovadores, algo especialmente crítico en enfermedades de alta mortalidad como el cáncer.

El siguiente paso en la investigación va más allá de la medicina de precisión. La nueva frontera es la medicina personalizada, que no se centra en una única mutación, sino en el haplotipo genético completo de cada paciente.

"Ya estamos empezando a usarlo y será la auténtica medicina personalizada", explica Matos. "Se trata de dirigir los tratamientos no solo a la alteración molecular de un tumor, sino al perfil genético único de cada persona".

Con ello, los ensayos clínicos dejan de ser simples pruebas de eficacia a gran escala para convertirse en una herramienta adaptada a la diversidad biológica del cáncer y a las necesidades de cada paciente.

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