El medicamento se ha probado en solitario en segunda línea, es decir, cuando ya se había agotado la terapia estándar para este tipo de cánceres
Publicado en El País
La agencia estadounidense del medicamento autoriza la lurbinectedina del laboratorio español Pharmamar ante la falta de alternativas
De los distintos tipos de cáncer de pulmón, el de células pequeñas o microcítico tiene características especiales. Aunque solo representa el 15% de los tumores de este órgano, la mayoría de las veces (alrededor del 70%) se detecta cuando ya se ha extendido y entonces la supervivencia a cinco años de los pacientes es de alrededor del 5%. El lunes la agencia estadounidense del medicamento (FDA) aprobó la primera terapia de segunda línea que llega al mercado en más de 20 años, la lurbinectedina del laboratorio español Pharmamar.
El presidente de la compañía, José María Fernández Sousa, explica que a diferencia de los otros cánceres de pulmón, este no se debe a mutaciones, sino a que hay “cuatro factores de transcripción sobreexpresados” [las instrucciones para producir ciertas proteínas] y lo que hace el medicamento es inhibir ese proceso. También actúa sobre el microentorno del tumor, lo que dificulta su desarrollo. Como el producto más conocido de la empresa, el Yondelis, este también se ha obtenido de un animal marino.
El medicamento se ha probado en solitario en segunda línea, es decir, cuando ya se había agotado la terapia estándar para este tipo de cánceres, que está directamente relacionado con el tabaquismo –son o han sido fumadores el 98% de quienes lo tienen– o con el radón del suelo. La FDA ha utilizado un mecanismo acelerado de aprobación que utiliza “cuando los datos respaldan a un producto y hay una necesidad urgente de tratamiento porque no hay otras alternativas”, señala un portavoz de la compañía. Y es que hay que tener muy en cuenta esa situación de falta de alternativas a la hora de valorar los resultados del producto, que consigue interferir en el desarrollo del tumor en casi el 70% de los afectados con una actuación que dura 5,1 meses.
Estos números han bastado para que en Estados Unidos se haya dado la autorización sin completar siquiera las tres fases habituales de un ensayo clínico (la última es la que mide su eficacia a gran escala). “La vía de aprobación acelerada se da cuando hay un estudio con datos, la comunidad científica y clínica los avala en algún congreso y se da una necesidad no cubierta. Entonces puedes pedir esta vía de aprobación”, indica un portavoz de la compañía, que destaca que en principio la autorización se esperaba en seis meses y se ha obtenido en cuatro. “Somos la primera empresa española que obtiene una aprobación por este procedimiento directamente con la FDA. Y somos parte de un grupo muy reducido de empresas europeas de menos de 500 personas en conseguir una aprobación de estas características: cuatro empresas en total. Muy pocas empresas europeas y mundiales de nuestro tamaño han conseguido la aprobación de un producto innovador oncológico tan rápidamente”, recalca la empresa.
Curiosamente, el medicamento no ha sido aprobado en Europa, aunque la agencia australiana acaba de anunciar que también va a someterlo a un proceso acelerado. “Es cuestión de sensibilidad y practicidad. En Europa somos más de normativas y regulación y en EE UU van al resultado. En Europa no existe ese mecanismo de aprobación acelerada”, indica el portavoz de la compañía, que señala que eso no quiere decir que el producto no se esté usando en España y otros países europeos dentro de lo que se denomina “uso compasivo”, que consiste en que el oncólogo lo solicita argumentando que, aunque los estudios no hayan concluido, es la única opción que tiene su paciente.
Fernández Sousa expone que, aparte de para este tipo de cáncer, la molécula ha demostrado actividad en otros tumores (sarcomas, de ovario resistentes, mama con mutaciones BRCA1 y BRCA2, endometrio, mesotelioma). En Estados Unidos el producto se ha licenciado a una compañía local, Jazz, que está interesada en desarrollar estos otros usos. “Tenemos que reunirnos y decidir, porque hacer una fase 3 es muy caro”, afirma. También se prevé estudiar su uso en los cánceres de pulmón de células pequeñas pero en estados más tempranos. Son las vías habituales de las compañías para rentabilizar sus descubrimientos.