Estos medicamentos atacan alteraciones moleculares específicas, ofreciendo una alternativa con menos efectos secundarios que la quimioterapia convencional.
Por: Laura Guio
La leucemia mieloide aguda ha encontrado en las terapias dirigidas una nueva esperanza de tratamiento. A diferencia de la quimioterapia tradicional, estos medicamentos atacan alteraciones moleculares específicas en las células cancerosas, reduciendo el daño colateral en el organismo.
La doctora Karla Feliciano, especialista en trasplante de médula ósea y terapia celular del Hospital Auxilio mutuo, explica en una entrevista exclusiva de la revista Medicina y Salud Pública explica que esta leucemia puede manifestarse de diversas formas: genes que deberían estar inactivos pero se activan, sistemas de defensa celular que fallan, o marcadores que mantienen las células en un estado inmaduro que se reproduce descontroladamente.
¿Qué es la Leucemia Mieloide Aguda?
Es un tipo de cáncer de la sangre y la médula ósea que se caracteriza por la producción excesiva de células sanguíneas inmaduras y anormales.
Esta enfermedad surge cuando ocurren alteraciones moleculares en las células que forman la sangre, impidiendo que maduren correctamente y provocando que se reproduzcan de manera descontrolada.
Estas células malignas se acumulan en la médula ósea y el torrente sanguíneo, desplazando a las células sanas y afectando la capacidad del organismo para producir glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas normales.
Un enfoque de precisión molecularLas terapias dirigidas representan un cambio fundamental en el abordaje de esta enfermedad. Según la especialista, "a diferencia de la quimioterapia que entra el cuerpo y va a destruir células de forma indiscriminada, las terapias dirigidas van a atacar específicamente alguna alteración molecular que tengamos en el sistema".
Entre los tratamientos más utilizados se encuentran medicamentos como el venetoclax, que inhibe la molécula BCL2 e impide que las células malignas evadan su destrucción natural. También están los inhibidores de IDH-1 y IDH-2, que permiten que las células completen su proceso de maduración normal.
Otros fármacos, como el Gemtuzumab Ozogamicina, tienen un mecanismo particularmente innovador: identifican marcadores específicos en las células cancerosas y liberan directamente sobre ellas un agente tóxico. Los inhibidores de FLT3, como el Midostaurin, detienen la proliferación celular anormal atacando alteraciones moleculares específicas.
Esperanza para pacientes sin opcionesEl mayor impacto de estas terapias se observa en dos grupos de pacientes: aquellos que no responden a la quimioterapia convencional y quienes no pueden recibirla debido a otras condiciones de salud.
"Hemos tenido casos de pacientes mayores de edad que por algún motivo no se les hubiese podido administrar este tipo de terapia y hubiese sido una mortalidad de poco tiempo", señala la doctora Feliciano.
Estos tratamientos han permitido que pacientes permanezcan dos o tres años con su enfermedad controlada, cuando antes habrían fallecido en cuestión de meses o incluso días.
Además, las terapias dirigidas han abierto la posibilidad del trasplante de médula ósea —el único tratamiento curativo para esta leucemia— a pacientes que antes no eran candidatos. La especialista destaca que han logrado "que pacientes que no hubiesen candidato a un trasplante de médula ósea, ahora sí puedan tener la oportunidad de tener un transplante y una oportunidad de vida".
Los desafíos pendientesA pesar de los avances, persisten retos importantes. La resistencia a los medicamentos es el principal obstáculo: el organismo eventualmente encuentra formas de escapar de la inhibición que ejercen estos fármacos.
"Uno de los retos principales que tenemos en la Leucemia mieloide Aguda es identificar mecanismos para nosotros poder sobrellevar esa resistencia o identificar vías moleculares nuevas que aún no hemos descubierto", explica la doctora.
La tolerabilidad también representa un desafío significativo, ya que aunque estos medicamentos tienen menos efectos secundarios que la quimioterapia tradicional, se administran de forma continua, muchas veces por el resto de la vida del paciente.
El obstáculo del accesoEn Puerto Rico, la accesibilidad económica es una limitación crítica. La especialista señala que estos medicamentos son sumamente costosos y no todos los sistemas de salud los cubren adecuadamente.
"En nuestro sistema en Puerto Rico, la accesibilidad a estos medicamentos de terapia dirigida es también un reto que nosotros tenemos que llevar", advierte. Para pacientes que dependen del sistema público de salud, obtener cobertura para estos tratamientos requiere una "mucha lucha" constante, aunque reconoce que la educación ha permitido abrir puertas gradualmente.
La doctora Feliciano enfatiza que la quimioterapia convencional mantiene un papel protagonista en el tratamiento de la leucemia mieloide aguda, pero las terapias dirigidas han entrado como una alternativa valiosa que complementa el arsenal terapéutico disponible y ofrece esperanza a quienes antes no tenían opciones viables.