El fármaco demostró aumentos de hemoglobina en pacientes no dependientes de transfusiones y reducción de la carga transfusional en pacientes dependientes, abriendo la puerta a una posible primera opción terapéutica para esta enfermedad poco común.
Por: Katherine Ardila
Bristol Myers Squibb ha anunciado resultados positivos de su estudio de fase 2 registracional en curso (NCT05664737) que evalúa Reblozyl (luspatercept-aamt) frente a placebo para el tratamiento de la anemia en adultos con talasemia alfa, una enfermedad hereditaria de la sangre con opciones terapéuticas limitadas.
Tanto la cohorte de pacientes no dependientes de transfusiones como la de pacientes dependientes de transfusiones alcanzaron sus respectivos objetivos primarios, demostrando la eficacia del fármaco en dos poblaciones con necesidades clínicas distintas.
Los resultados mostraron un aumento estadísticamente significativo y clínicamente relevante en los niveles de hemoglobina en pacientes con talasemia alfa no dependientes de transfusiones, así como una disminución significativa en la carga de transfusiones de glóbulos rojos en pacientes dependientes de transfusiones.
Un hito para pacientes con talasemia alfaCristian Massacesi, vicepresidente ejecutivo y director médico de Bristol Myers Squibb, destacó la relevancia de estos hallazgos para la comunidad médica y los pacientes. "Estos datos positivos respaldan aún más el potencial de Reblozyl para pacientes de todo el mundo", afirmó.
Massacesi explicó la importancia del estudio en el contexto actual de la enfermedad. "Este es el primer y único ensayo de fase 2 registracional diseñado específicamente para abordar las necesidades de los pacientes, especialmente en China, con talasemia alfa, una enfermedad que dura toda la vida, con opciones de tratamiento limitadas y el potencial de sufrir complicaciones graves a largo plazo", añadió.
El estudio también cumplió con todos los criterios de valoración secundarios clave, y los hallazgos de seguridad fueron consistentes con el perfil conocido de Reblozyl en talasemia, lo que refuerza la confianza en el perfil beneficio-riesgo del medicamento.
Detalles del estudioEl ensayo de fase 2 está evaluando la eficacia y seguridad de luspatercept más cuidados de soporte óptimos en comparación con placebo para el tratamiento de la anemia en adultos y adolescentes con talasemia alfa. El estudio incluye dos cohortes diferenciadas según la dependencia de transfusiones de glóbulos rojos.
En la cohorte de pacientes no dependientes de transfusiones, el objetivo principal medía un aumento desde el inicio de al menos 1 gramo por decilitro en los valores medios de hemoglobina durante el intervalo continuo de 12 semanas comprendido entre la semana 13 y la semana 24, en ausencia de transfusiones de glóbulos rojos. En la cohorte de pacientes dependientes de transfusiones, el objetivo principal evaluaba una reducción de al menos el 50% en la carga transfusional, con una disminución de al menos 2 unidades durante cualquier período continuo de 12 semanas entre las semanas 13 y 48.
Las cohortes de adolescentes, tanto dependientes como no dependientes de transfusiones, continúan en curso.
Próximos pasos
Los datos completos del estudio serán presentados en un próximo congreso médico y serán discutidos con el Centro para la Evaluación de Medicamentos de China, lo que podría allanar el camino para una eventual aprobación regulatoria en ese país, donde la talasemia alfa tiene una prevalencia significativa.
Acerca de Reblozyl
Reblozyl es una opción terapéutica de primera clase que promueve la maduración de los glóbulos rojos en etapas tardías en modelos animales. Desde noviembre de 2021, el fármaco es desarrollado y comercializado a través de una colaboración global con Merck.
En Estados Unidos, Reblozyl está indicado actualmente para el tratamiento de la anemia en pacientes adultos con talasemia beta que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos, así como para ciertos pacientes con síndromes mielodisplásicos de muy bajo a riesgo intermedio. No está indicado para su uso en pacientes con talasemia beta no dependiente de transfusiones.
Información importante de seguridad
El perfil de seguridad de Reblozyl incluye advertencias sobre eventos tromboembólicos, hipertensión, masas hematopoyéticas extramedulares y toxicidad embrio-fetal, entre otras consideraciones. Los profesionales de la salud deben consultar la información de prescripción completa antes de iniciar el tratamiento.
Las reacciones adversas más comunes en pacientes con talasemia beta incluyeron dolor de cabeza, dolor óseo, artralgia, fatiga, tos, dolor abdominal, diarrea y mareos.
Compromiso con la investigación oncológica y hematológica
Bristol Myers Squibb reafirma su compromiso con la investigación de nuevas opciones terapéuticas para enfermedades hematológicas graves. La compañía continúa explorando nuevas fronteras en medicina personalizada y utilizando plataformas digitales innovadoras para convertir datos en conocimientos que permitan enfocar mejor sus esfuerzos de investigación y desarrollo.