Primer paciente pediátrico en Puerto Rico y el Caribe recibe terapia genética

El cromosoma humano no solo guarda código, si no ha evolucionado a lo que hoy día se denomina la terapia genética, de la cual por primera vez se benefició un paciente pediátrico en Puerto Rico y el Caribe.

Por: Medicina y Salud Pública


Yizeth Arellano, Eduardo Najar
Agencia Latina de Noticias Medicina y Salud Pública

El tratamiento ya ha sido suministrado con éxito a más de 100 pacientes en el mundo 

El cromosoma humano no solo guarda código, si no ha evolucionado a lo que hoy día se denomina la terapia genética, de la cual por primera vez se benefició un paciente pediátrico en Puerto Rico y el Caribe.

La hazaña estuvo a cargo del Dr. Alberto Santiago Cornier, genetista y Editor en Jefe de la Revista Puertorriqueña de Medicina y Salud Pública (MSP), desde el San Jorge Childrens & Women’s Hospital.

La nueva “cura genética”, como lo denominó,consistió en una infusión venosa del medicamento Zolgensma aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal y que se clasifica en diferentes tipos. Esta condición se caracteriza por ser un enfermedad genética que ataca y afecta las neuronas motoras, es decir aquellas que están en interacción con los movimientos musculares voluntarios como lo son de las extremidades superiores   e inferiores, a medida de que estas neuronas carecen existe una debilidad en el sistem que le impide al individuo movilizarse o realizar diversas acciones. 

Una terapia génica o genética consiste en la aplicación de material benigno a nivel celular para revertir la irregularidad que predomina en el ADN de un individuo, esto con el fin de que la transcripción cromosómica pueda ser la adecuada y no se desarrollen anomalías que impulsen algunas condiciones o patologías.



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