La terapia, llamada Luxturna, es la única terapia génica autorizada para las distrofias hereditarias de retina.
Novedoso enfoque en el que se inyectaron tres vectores de entrega de genes diferentes por vía intravenosa y directamente en los riñones de los ratones.
Los neurocientíficos de la Universidad de Lund en Suecia han desarrollado una nueva tecnología que diseña la cáscara de un virus para aplicar la terapia genética al tipo exacto de célula en el cuerpo que necesita ser tratada.
Ya existe un tratamiento exitoso de terapia genética para otro trastorno ocular raro. En 2016, el mismo equipo en Oxford demostró que una sola inyección podría mejorar la visión de los pacientes con coroideremia