El tiempo de vida de los pacientes puertorriqueños con cáncer ha mejorado considerablemente. Más de la mitad de los pacientes que padecen esta condición están viviendo más de cinco años por encima del pronóstico; y no solo eso, sino que se están diagnosticando en etapas más tempranas.
Ya existe un tratamiento exitoso de terapia genética para otro trastorno ocular raro. En 2016, el mismo equipo en Oxford demostró que una sola inyección podría mejorar la visión de los pacientes con coroideremia
El síndrome que afecta los intestinos, la piel y la producción de hormonas es causante de numerosas complicaciones de salud que se manifiestan durante la primera infancia.