Terapia CAR-T salva por primera vez en el mundo a niña de 11 años con dermatomiositis anti-MDA5

El Hospital Universitario La Paz ha tratado con éxito una rarísima enfermedad autoinmune, con alta tasa de mortalidad, la paciente ha sido tratada con éxito gracias a una innovadora terapia genética.

Por: Laura Guio


La historia médica de una niña de 11 años ha marcado un antes y un después en la medicina internacional. Ingresada en estado crítico en la UCI del Hospital Universitario La Paz, la menor sufría una enfermedad autoinmune extremadamente rara llamada dermatomiositis anti-MDA5, con una prevalencia estimada de un caso por cada millón de habitantes.


¿Qué es la dermatomiositis anti-MDA5?

Esta patología se caracteriza por el desarrollo rápido de inflamación muscular, lesiones cutáneas y, sobre todo, una afectación pulmonar severa, que puede provocar insuficiencia respiratoria en semanas y una mortalidad de entre el 30% y el 66% en los primeros seis meses.

Ante la falta de tratamientos efectivos y el deterioro progresivo de la paciente, el equipo médico de La Paz decidió recurrir a un enfoque completamente innovador: el uso de terapia CAR-T, una forma de inmunoterapia celular desarrollada originalmente para tratar leucemias y linfomas, que consiste en modificar genéticamente los linfocitos T del propio paciente para que reconozcan y destruyan células anormales.

Uso compasivo y recuperación sorprendente

Dado el carácter experimental de la intervención, el tratamiento se aplicó por vía de uso compasivo, con la autorización correspondiente, en un intento por salvar la vida de la menor. 

Contra todo pronóstico, la respuesta fue positiva: la paciente dejó de requerir inmunosupresores, comenzó a recuperar su fuerza muscular y, actualmente, lleva un año en remisión, respirando por sí misma durante el día sin necesidad de asistencia mecánica ni circulación extracorpórea.

Además de la mejoría clínica, el éxito del tratamiento representa un hito científico. La aplicación de la terapia CAR-T en una enfermedad no oncológica abre nuevas posibilidades terapéuticas en el campo de las enfermedades autoinmunes, un ámbito donde las opciones actuales son aún muy limitadas en los casos más graves.

Un trabajo en equipo con reconocimiento internacional

Este logro ha sido posible gracias a la implicación de un equipo multidisciplinar compuesto por profesionales de los servicios de Reumatología, Hemato-oncología, Endocrinología, Neurología, Neumología, Medicina Interna, UCI, Inmunología, Rehabilitación y otros departamentos del Hospital La Paz. También participaron investigadores del Instituto de Investigación IdiPAZ y especialistas de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Fundación CRIS contra el Cáncer.

La colaboración se extendió además a instituciones de referencia como el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, el Hospital Clínic de Barcelona y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO).

El caso ha sido recientemente publicado en la prestigiosa revista científica Med, lo que confirma su relevancia y trascendencia a nivel global.






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