El autotrasplante de células madre hematopoyéticas reduce la progresión de la discapacidad en pacientes con esclerosis múltiple secundaria.
Los tratamientos modificadores de la enfermedad disponibles tienen escaso efecto sobre la progresión de la discapacidad y rara vez permiten a los pacientes lograr una mejoría sostenida.
Diseño del estudio
El cohorte del estudio fue retrospectivo en Italia con pacientes adultos que padecen esclerosis múltiple secundaria progresiva clínicamente activa.
De los participantes, 79 se sometieron a un autotrasplante de células madre hematopoyéticas en 14 centros a cargo del Italian Bone Marrow Transplantation Study Group, mientras que 1.975 recibieron tratamientos modificadores de la enfermedad, como ß-interferones, azatioprina, acetato de glatirámero, mitoxantrona, fingolimod, natalizumab, metotrexato, teriflunomida, ciclofosfamida, dimetilfumarato o alemtuzumab, según consta en el Registro Italiano de Esclerosis Múltiple
El criterio principal de valoración fue la progresión de la discapacidad confirmada a los 6 meses, basada en la puntuación de la Escala Expandida del Estado de Discapacidad. La financiación fue proporcionada por la Fundación Italiana de Esclerosis Múltiple.
El criterio principal de valoración, fue la progresión de la discapacidad confirmada a los 6 meses basada en la puntuación de la Escala Expandida del Estado de Discapacidad.
Resultados fundamentales
En un subgrupo de pacientes seleccionados mediante un índice de propensión, que incluyó a 69 pacientes sometidos a trasplante y 217 pacientes tratados con modificadores de la enfermedad, se realizó un seguimiento de 3,6 años en promedio.
Los pacientes del grupo de trasplante tuvieron la mitad de probabilidades de experimentar una progresión confirmada de la discapacidad en comparación con sus homólogos del grupo tratado con modificadores de la enfermedad (HR: 0,50; p = 0,005). A los 5 años, el 61,7 % del grupo de trasplante se encontraba libre de progresión confirmada de la discapacidad, mientras que en el grupo de modificadores de la enfermedad el porcentaje fue del 46,3 %.
Durante un período de 10 años, las puntuaciones en la Escala Expandida del Estado de Discapacidad mejoraron en promedio 0,013 puntos anuales en el grupo de trasplante, mientras que en el grupo de modificadores de la enfermedad empeoraron 0,157 puntos anuales (p < 0,001). A los 3 años, el 34,7 % del grupo de trasplante había alcanzado y mantenido la mejora de la discapacidad, en comparación con el 4,6 % del grupo tratado con modificadores de la enfermedad (p < 0,001).
Conclusión práctica
Los resultados indican que el autotrasplante de células madre hematopoyéticas reduce significativamente el riesgo de progresión confirmada de la discapacidad en pacientes con esclerosis múltiple secundaria progresiva clínicamente activa, en comparación con los tratamientos modificadores de la enfermedad. De hecho, el riesgo se reduce a la mitad, lo que sugiere que esta terapia podría ser una opción efectiva para estos pacientes.
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