Fármaco utilizado para tratar la epilepsia en niños, tiene el potencial de prevenir la formación y el crecimiento de tumores cerebrales de neurofibromatosis tipo 1, lo que evitaría la necesidad de tratamientos agresivos como la quimioterapia.
Por: Katherine Ardila
Un equipo de investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en San Luis ha realizado un descubrimiento trascendental que podría revolucionar el tratamiento de la neurofibromatosis tipo 1 (NF1). Su estudio, publicado en la prestigiosa revista Neuro-Oncology, revela que la lamotrigina, un fármaco utilizado comúnmente para tratar la epilepsia en niños, tiene el potencial de prevenir la formación y el crecimiento de tumores cerebrales en modelos de ratón de NF1.
Pérdida de visión en pacientes con tumores NF1
La NF1 es una enfermedad genética que causa el crecimiento de tumores en los nervios de todo el cuerpo, incluidos los nervios ópticos que conectan los ojos con el cerebro. Los tumores más graves asociados con NF1 son los gliomas ópticos, que pueden provocar pérdida de visión y otros síntomas en niños de corta edad.
El estudio, liderado por el Dr. David H. Gutmann, catedrático de Neurología de la Familia Donald O. Schnuck y director del Centro de Neurofibromatosis de la Universidad de Washington; y la Dra. Corina Anastasaki, profesora adjunta de neurología, ha demostrado que la lamotrigina detiene el crecimiento de gliomas ópticos en ratones con NF1 al suprimir la hiperactividad neuronal. Estos resultados son particularmente prometedores porque la lamotrigina ya es un fármaco aprobado y seguro para su uso en niños con epilepsia, lo que facilitaría su rápida adopción para el tratamiento de la NF1.
El Consorcio de Ensayos Clínicos sobre Neurofibromatosis, una red internacional de científicos especializados en NF, ha expresado un fuerte interés en estos hallazgos y está considerando la posibilidad de iniciar un ensayo clínico para evaluar la eficacia de la lamotrigina en niños con NF1 como tratamiento preventivo. Este ensayo podría representar un avance significativo en la búsqueda de terapias efectivas y seguras para los tumores asociados con la NF1.
Potencial preventivo y terapéuticoSegún el Dr. Gutmann, un tratamiento breve con lamotrigina durante un año en niños pequeños con NF1 podría reducir drásticamente el riesgo de desarrollar tumores cerebrales. Esta intervención temprana podría cambiar el pronóstico de los niños afectados y evitar la necesidad de tratamientos más agresivos y potencialmente dañinos, como la quimioterapia.
Anastasaki y Gutmann no sólo demostraron que la lamotrigina funcionaba en dos cepas de ratones con NF1, sino también que el fármaco funcionaba a dosis más bajas que las utilizadas para la epilepsia, lo que significa que probablemente era seguro. Y lo que es mejor, descubrieron que un tratamiento breve con el fármaco tenía efectos duraderos, tanto preventivos como terapéuticos.
Este emocionante descubrimiento representa un paso significativo hacia el desarrollo de terapias más efectivas y personalizadas para los niños con NF1. El ensayo clínico propuesto podría abrir nuevas puertas en el tratamiento de esta enfermedad genética, brindando esperanza a las familias afectadas y mejorando la calidad de vida de los pacientes.
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