Los estudios se encaminan a poder tratar la distrofia muscular de Duchenne, que empeora rápidamente.
Investigadores del Instituto Nacional de Salud para el Avance en Ciencias Traslacionales en conjunto con la Universidad de Nevada, han demostrado que una droga originalmente utilizada sin éxito para tratar cáncer podría tener un efecto potencial como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne.
Este tipo de distrofia es causada por un gen defectuoso para la distrofina (proteína en los músculos) y a menudo se presenta en personas con familias sin historial de esta afección.
La droga denominada como SU9516, represeta un enfoque de tratamiento distinto para tratar esta enfermedad y la degeneración de músculos que provoca. Este generalmente comienza temprano en la niñez y no tiene cura. El fallecimiento de estos pacientes usualmente puede darse cerca de sus 25 años de edad.
No obstante, los científicos han buscado la forma de reparar o reemplazar el gen dañado que da paso a esta enfermedad.
La droga -utilizada anteriormente para tratar leucemia-de paso ayuda en la reparación muscular y al refuerzo de las estructuras musculares.
Los estudios demostraron que la droga mejoró la función muscular en modelos experimentales, lo que podría constituir una nueva promesa contra enfermedades musculares.
“Nuestros resultados abren una puerta para el desarrollo de un nuevo tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne”, indicó uno de los autores del estudio publicado en Muscular Therapy.
Finalmente, la droga podría utilizarse sola o en combinación con otros fármacos.