La FDA otorgó aprobación acelerada a Oxbryta (voxelotor) para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (ECF) en pacientes adultos y pediátricos de 12 años de edad y mayores.
Agencia Latina de Noticias Medicina y Salud Pública
La Administración de Drogas y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés) de los Estados Unidos otorgó aprobación acelerada a Oxbryta (voxelotor) para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (ECF) en pacientes adultos y pediátricos de 12 años de edad y mayores.
"La aprobación de hoy proporciona esperanza adicional a las 100 000 personas en los EE.UU. y a los más de 20 millones en todo el mundo que viven con este trastorno sanguíneo debilitante", dijo el Comisionado interino de la FDA, el Dr. Brett P. Giroir, M.D.
Ensayo clínico
La aprobación de Oxbryta se basó en los resultados de un ensayo clínico con 274 pacientes con drepanocitosis. En el estudio, 90 pacientes recibieron 1500 mg de Oxbryta, 92 pacientes recibieron 900 mg de Oxbryta y 92 pacientes recibieron un placebo.
La efectividad se basó en un aumento en la tasa de respuesta de la hemoglobina en los pacientes que recibieron 1500 mg de Oxbryta, que fue del 51,1% para estos pacientes en comparación con el 6,5% en el grupo de placebo.
Los efectos secundarios comunes para los pacientes que tomaron Oxbryta fueron dolor de cabeza, diarrea, dolor abdominal, náuseas, fatiga, erupción y pirexia (fiebre).
A Oxbryta se le otorgó la Aprobación Acelerada, la cual le permite a la FDA aprobar medicamentos para condiciones serias para cubrir una necesidad médica insatisfecha basada en un resultado que es razonablemente probable que prediga un beneficio clínico para los pacientes. Se requieren ensayos clínicos adicionales para verificar y describir el beneficio clínico de Oxbryta.
La FDA otorgó la designación Fast Track a esta solicitud. Oxbryta también recibió la designación de Medicamento Huérfano, que proporciona incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. La FDA otorgó la aprobación de Oxbryta a Global Blood Therapeutics.