Aprueban terapia para enfermedades raras que afectan el nervio óptico y la médula espinal

La información de prescripción de Uplizna incluye una advertencia para las reacciones a la perfusión, el posible agotamiento de ciertas proteínas (hipogammaglobulinemia) y el posible aumento del riesgo de infección, incluida la leucoencefalopatía multifocal progresiva y la posible reactivación de la hepatitis B y la tuberculosis.

Por: Medicina y Salud Pública


La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. aprobó mediante un comunicado, la inyección de Uplizna (inebilizumab-cdon) de uso intravenoso para el tratamiento del trastorno del espectro de neuromielitis óptica (NMOSD) en pacientes adultos con un anticuerpo particular (pacientes con anticuerpos anti-aquaporina-4 o AQP4 positivos).

NMOSD es una enfermedad autoinmune rara del sistema nervioso central que afecta principalmente a los nervios ópticos y la médula espinal. Hasta ahora, Uplizna es el segundo tratamiento aprobado para el trastorno.

En pacientes con NMOSD, el sistema inmunitario del cuerpo ataca por error a las células y proteínas sanas del cuerpo, con mayor frecuencia en los nervios ópticos y la médula espinal. Las personas con NMOSD generalmente tienen ataques de neuritis óptica, que causa dolor ocular y pérdida de visión. Las personas también pueden tener ataques que resultan en mielitis transversa, que a menudo causa entumecimiento, debilidad o parálisis de los brazos y las piernas, junto con la pérdida del control de la vejiga y el intestino. La mayoría de los ataques ocurren en grupos, con días, meses o años de diferencia, seguidos de una recuperación parcial durante los períodos de remisión.

Aproximadamente el 50% de los pacientes con NMOSD tienen discapacidad visual permanente y parálisis causada por ataques de NMOSD. De acuerdo con los Institutos Nacionales de Salud, las mujeres se ven afectadas con mayor frecuencia por NMOSD que los hombres y los afroamericanos tienen un mayor riesgo de contraer la enfermedad que los caucásicos. Las estimaciones varían, pero se cree que NMOSD tiene un impacto de aproximadamente 4,000 a 8,000 pacientes en los Estados Unidos.

NMOSD puede asociarse con anticuerpos que se unen a una proteína llamada aquaporin-4 (AQP4). La unión del anticuerpo anti-AQP4 parece activar otros componentes del sistema inmune, causando inflamación y daño al sistema nervioso central.

La efectividad de Uplizna para el tratamiento de NMOSD se demostró en un estudio clínico de 230 pacientes adultos que evaluó la eficacia y seguridad de Uplizna intravenosa. En el ensayo, 213 de los 230 pacientes tenían anticuerpos contra AQP4 (anticuerpo anti-AQP4 positivo).

Durante el estudio de 197 días, el riesgo de una recaída de NMOSD en los 161 pacientes con anticuerpos anti-AQP4 positivos que fueron tratados con Uplizna se redujo en un 77% en comparación con el grupo de tratamiento con placebo. No hubo evidencia de un beneficio en pacientes que fueron negativos al anticuerpo anti-AQP4.

La información de prescripción de Uplizna incluye una advertencia para las reacciones a la perfusión, el posible agotamiento de ciertas proteínas (hipogammaglobulinemia) y el posible aumento del riesgo de infección, incluida la leucoencefalopatía multifocal progresiva y la posible reactivación de la hepatitis B y la tuberculosis. Las reacciones adversas más comunes en el ensayo clínico NMOSD fueron infección del tracto urinario, dolor de cabeza, dolor en las articulaciones (artralgia), náuseas y dolor de espalda.

Por su parte, las mujeres embarazadas no deben tomar Uplizna porque puede causar daño al feto en desarrollo o al bebé recién nacido. La FDA aconseja a los profesionales de la salud que informen a las mujeres en edad reproductiva que usen métodos anticonceptivos efectivos durante el tratamiento con Uplizna y durante seis meses después de la última dosis.

Uplinza recibió la designación de medicamento huérfano, que proporciona incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.

La FDA otorgó la aprobación de Uplizna a Viela Bio

La FDA, una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE. UU., Protege la salud pública al garantizar la seguridad, la eficacia y la seguridad de los medicamentos, vacunas y otros productos biológicos para uso humano y dispositivos médicos humanos y veterinarios. La agencia también es responsable de la seguridad del suministro de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, productos que emiten radiación electrónica de nuestro país y de regular los productos de tabaco.



Lo Último
Glaucoma - Infografía
Marzo 07, 2023

Cáncer colorrectal y los principales síntomas de alerta en un tumor agresivo
Marzo 07, 2023

Investigación asocia el consumo de ácido fólico con una reducción del 44 % en los intentos de suicidio
Marzo 07, 2023

Endocrinólogo explica lo que debe hacer si presenta un bajón de azúcar o hipoglucemia
Marzo 06, 2023

¡Un orgullo! Boricua es aceptada en prestigioso programa de tecnología genética en San Francisco
Marzo 06, 2023