Descubren una nueva terapia llamada YAQ-005 para tratar la cirrosis y la insuficiencia hepática aguda

Un nuevo estudio ha identificado cómo los elevados niveles de amoníaco dañan las células del hígado al afectar las mitocondrias, lo que puede provocar insuficiencia hepática.

Por: Laura Guio


La investigación de la University College de Londres sugiere que un fármaco en ensayos clínicos, YAQ-005, podría prevenir este daño y ofrecer una nueva esperanza para pacientes con cirrosis y trastornos relacionados.


El peligro del amoníaco: ¿cómo afecta al hígado?

El amoníaco, una toxina que el hígado elimina mediante el ciclo de la urea, se acumula en personas con enfermedades hepáticas como la cirrosis

El estudio, publicado en Science Advances, demuestra por primera vez que la hiperamonemia daña las mitocondrias, las cuales no solo procesan el amoníaco, sino que también suministran energía a las células del hígado

Este daño mitocondrial crea un círculo vicioso que agrava la acumulación de amoníaco y puede llevar al colapso hepático.

El estudio ha identificado que el fármaco YAQ-005 (antes conocido como TAK-242) podría detener este daño.

 Este medicamento ya está en ensayos clínicos de fase II para tratar la insuficiencia hepática aguda sobre crónica, una complicación común de la cirrosis. El fármaco previene el daño a las mitocondrias y permite que el hígado continúe su función de eliminar el amoníaco.

Impacto y futuro prometedor

El fármaco YAQ-005, que se encuentra en pruebas clínicas, ha mostrado resultados positivos en modelos de ratón.

 Los investigadores creen que también podría ser efectivo en niños con trastornos del ciclo de la urea y otras enfermedades genéticas que causan acumulación de amoníaco y daño mitocondrial

Se espera que los ensayos clínicos en humanos comiencen a mediados de 2025, brindando la primera oportunidad para evaluar el potencial de este tratamiento en pacientes con insuficiencia hepática.

Un avance crucial en el tratamiento de la cirrosis

La cirrosis afecta a más de 100 millones de personas en el mundo, y millones de ellas enfrentan complicaciones graves debido a la acumulación de amoníaco, que puede causar confusión, coma y, en muchos casos, la muerte. 

Este descubrimiento podría cambiar la forma en que se trata la enfermedad hepática crónica, ofreciendo una nueva esperanza para los pacientes que actualmente no tienen tratamientos efectivos.




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