Investigadores de la universidad de Barcelona (UB) y el instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL) han reseñado la capacidad del inhibidor BYL719 de la PI3Ka, de bloquear la formación ectópica de hueso en ratones y que además podría permitir mejorar el tratamiento de dos enfermedades óseas : la osificación heterotópica y la fibrodisplasia osificante progresiva.
La osificación heterotópica es la formación ectópica de osificaciones en lugares inapropiados, como por ejemplo los tendones, músculos y tejido conectivo. Para esta patología existen varios factores de riesgo, como las lesiones de columna, las quemaduras, operaciones de cadera, inmovilidad prolongada y traumas musculares.
A pesar de saber esto todavía no tenemos un conocimiento completo de las causas y el tratamiento más adecuado para la enfermedad. Comenta Francesc Ventura, coordinador del estudio.
Esta investigación describe la capacidad que tiene el inhibidor BYL719 de la PI3-quinasa para combatir la Osificación Heterotópica y la Fibrodisplasia Osificante Progresiva en modelos preclínicos.
Por otra parte, la fibrodisplasia osificante progresiva, es una enfermedad minoritaria, muy parecida a la osificación heterotópica pero que tiene sus cimientos en una mutación genética. Los pacientes que padecen fibrodisplasia osificante progresiva presentan mutaciones en el gen (BMPs), el ACVR1 que codifica un receptor de factores de crecimiento óseo.
Esta patología avanza paulatinamente con episodios de inflamación que acaban resultando en la formación progresiva de hueso en músculos, tendones y ligamentos. Estas osificaciones ectópicas reducen en gran medida la movilidad y la esperanza de vida de las personas que la padecen, eso además tiene un valor agregado y es que actualmente no hay tratamiento para esta enfermedad.
Lo que hemos observado en este estudio es que en células madre en cultivo y en modelos preclínicos de la enfermedad, el inhibidor BYL719 impide la formación ectópica de hueso inducida por las mutaciones de ACVR1. Declara Francesc Ventura.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) el pasado mes de mayo aprobó el inhibidor BYL719 para su utilización en pacientes de cáncer de mama metastásico. Por ende, existe una gran cantidad de información sobre el uso del BYL719 en seres humanos.
En este estudio hemos demostrado que el inhibidor BYL719 también puede tener un papel importante en la osificación y en el tratamiento de estas enfermedades óseas. Añade Francesc Ventura.