La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la aprobación a Givlaari (givosiran) para el tratamiento de pacientes adultos con porfiria hepática aguda, un trastorno genético que provoca la acumulación de moléculas tóxicas de porfirina que se forman durante la producción de hemo (que ayuda a unir el oxígeno en la sangre).
Una enfermedad hereditaria conocida en Europa, pero que es poco común también ha presentado casos en Puerto Rico. Se trara de la enfermedad de Gaucher.