A medida que avanzan múltiples estrategias genéticas a través de la clínica, quedan por responder importantes preguntas de seguridad.
La enfermedad de células falciformes (ECF) es la enfermedad hereditaria más común de la sangre. Los pacientes presentan complicaciones agudas y crónicas tales como anemia hemolítica, crisis vaso-oclusivas, infartos cerebrales, daño a múltiples órganos, pobre calidad de vida y mortalidad temprana
