Un compuesto de las gotas para los ojos podría ser un potencial tratamiento contra la leucemia

Agencia Latina de Noticias Medicina y Salud Pública

Investigadores han descubierto que un ingrediente utilizado en gotas oculares diseñadas para investigar una condición propia de los ojos, sería también un tratamiento potencialmente efectivo para tratar la leucemia, uno de los tipos de cáncer que afecta mayoritariamente a la población infantil. Los resultados de este hallazgo fueron publicados en la revista ‘Nature Communications’.

El grupo de científicos perteneciente al Instituto Wellcome Sanger, la Universidad de Cambridge y la Universidad de Nottingham (Reino Unido) descubrió que un compuesto químico presente en las gotas oculares mencionadas con anterioridad, ataca a un gen del cáncer esencial y podría matar las células cancerígenas en los casos de leucemia, sin afectar o matar las células sanguíneas sanas y no leucémicas.

Por lo general, el tratamiento para la leucemia mieloide aguda requiere de meses de quimioterapia intensiva, hospitalizaciones y la posibilidad de contraer nuevas enfermedades debido a la debilidad del sistema inmunológico del paciente. Debido a que el foco de este tipo de cáncer es la médula ósea, la vida del paciente puede verse comprometida por múltiples infecciones o hemorragias.

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De acuerdo con la información publicada por infosalus.com, en una investigación previa los investigadores desarrollaron un enfoque basado en la tecnología de edición de genes CRISPR, que les ayudó a identificar más de 400 genes como posibles dianas terapéuticas para diferentes subtipos de leucemia mieloide aguda. Demostraron que uno de los genes, SRPK1, es esencial para el crecimiento de la LMA reordenada por MLL. SRPK1 está involucrado en un proceso llamado ‘splicing’ de ARN, que prepara el ARN para la traducción en proteínas, las moléculas que conducen la mayoría de los procesos celulares normales, incluido el crecimiento y la proliferación.

En el presente estudio, los científicos tomaron como base el precedente anterior y decidieron averiguar como la inhibición de SRPK1 puede atacar las células de la LMA y si tiene potencial terapéutico en esta enfermedad. Primero hallaron que la alteración genética de SRPK1 detuvo el crecimiento de las células de LMA reordenadas con MLL y posteriormente, comenzaron a estudiar el compuesto SPHINX31, un inhibidor de SRPK1, utilizado para crear un tratamiento de gotas oculares para la enfermedad neovascular de la retina: el crecimiento de nuevos vasos sanguíneos en la superficie de la retina que sangran espontáneamente y causan pérdida de visión.

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El equipo comprobó que el compuesto inhibe el crecimiento de varias líneas celulares de LMA reordenadas con MLL, pero no el crecimiento de células madre de sangre normales. Luego trasplantaron células de LMA humanas derivadas de pacientes a ratones inmunodeprimidos y las trataron con el compuesto. De forma sorprendente, el crecimiento de las células de LMA fue inhibido claramente y los ratones no mostraron ningún efecto secundario notable.

Hemos descubierto que la inhibición de un gen clave con un compuesto en desarrollo para una afección ocular puede detener el crecimiento de un forma agresiva de leucemia mieloide aguda sin dañar las células sanas. Esto es prometedor como un posible enfoque para tratar esta leucemia agresiva en humanos», resume el líder de la investigación, George Vassiliou.

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