TALASEMIAS: REPASO Y NUEVAS OPCIONES DE TRATAMIENTO

Los síndromes talasémicos y las hemoglobinas (Hb) con estructura anormal son las principales enfermedades monogénicas del mundo. Se estima que 300.000 casos nuevos severos al año, sufren de morbilidad y mortalidad prematura. Revisaremos la fisiopatología de la talasemia mayor (TM), y algunas opciones terapéuticas incluyendo el primer medicamento para su tratamiento.

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