FDA aprueba el primer tratamiento para mutación de la distrofia muscular de Duchenne
FDA aprueba el primer tratamiento para mutación de la distrofia muscular de Duchenne

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos otorgó hoy la aprobación acelerada a la inyección de Vyondys 53 (golodirsen) para tratar a pacientes con distrofia muscular Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada del gen de la distrofina que es susceptible a la omisión del exón 53. Se estima que alrededor del 8 por ciento de los pacientes con DMD tienen esta mutación.