Nuevo enfoque para tratar la fibrosis quística reduciría el riesgo de trasplantes de pulmón

Nuevo enfoque para tratar la fibrosis quística reduciría el riesgo de trasplantes de pulmón La FQ es una enfermedad genética que afecta a unos 1.300 niños y adultos en Irlanda y a 70.000 en todo el mundo.
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Se ha demostrado que un nuevo enfoque para tratar a las personas con fibrosis quística (FQ) reduce la inflamación, lo que tiene el potencial de reducir la necesidad de trasplantes de pulmón y disminuir el riesgo de muerte.

El estudio, dirigido por investigadores del RCSI (Royal College of Surgeons in Ireland), se publicó en la edición actual de la American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine.

La FQ es una enfermedad genética que afecta a unos 1.300 niños y adultos en Irlanda y a 70.000 en todo el mundo, informan en Science Daily. La principal causa de muerte en las personas con FQ es la enfermedad pulmonar, que se debe a una inflamación grave y a una infección crónica de las vías respiratorias.

Aunque en los últimos años han surgido varias terapias nuevas destinadas a mejorar la función pulmonar y la supervivencia, la falta de tratamientos antiinflamatorios y antiinfecciosos eficaces para estos individuos sigue representando un desafío significativo.

Detalles del estudio

Los investigadores encontraron que una de las bacterias más agresivas que se encuentran en los pulmones de las personas con FQ causó que ciertas células inmunitarias cambiaran su metabolismo. Este cambio hizo que las células inmunitarias produjeran una proteína que causa más inflamación. Identificaron que los niveles altos de la proteína estaban asociados con una peor función pulmonar y un mayor riesgo de muerte o necesidad de un trasplante de pulmón.

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El equipo luego utilizó una pequeña molécula llamada MCC950 para reducir los niveles de la proteína en un modelo de laboratorio de FQ. Además de reducir la inflamación, esto también ayudó a eliminar las bacterias de los pulmones. Esta es la primera vez que los investigadores han podido detener esta proteína in vivo al dirigirse al metabolismo celular, lo que podría conducir a un nuevo enfoque para tratar enfermedades inflamatorias como la fibrosis quística.

“Este es un primer paso importante para mejorar significativamente los resultados de los pacientes con fibrosis quística. Aunque se necesitan más pruebas antes de entregar esto a los pacientes, creemos que estos resultados son muy prometedores y podrían hacer que esta molécula sea candidata para los ensayos clínicos”,

señaló el profesor Gerry McElvaney, autor principal conjunto del estudio y profesor de medicina de la RCSI.

Beneficios para los pacientes con fibrosis quística

Investigadores del RCSI, incluyendo al Dr. Emer Reeves, autor principal y corresponsal, llevaron a cabo el estudio en colaboración con la Universidad de Duisberg-Essen y el Trinity Biomedical Sciences Institute. La investigación fue financiada por el Programa MD StAR (Reclutamiento Académico Estratégico), cuyo objetivo es transferir descubrimientos de investigación de impacto a la práctica clínica más rápidamente para el beneficio de los pacientes.

“Anteriormente, las personas con FQ tenían una esperanza de vida muy baja. Debido a las mejoras en el tratamiento médico, estos individuos ahora viven más tiempo. Sin embargo, todavía sufren de una enfermedad muy grave. Esperamos que este avance pueda llevar a nuevas mejoras en los resultados, una mejor calidad de vida y, finalmente, una esperanza de vida normal para nuestros pacientes”,

señaló el Dr. Oliver McElvaney, autor principal del estudio.

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