FDA aprueba primera terapia para tratar a pacientes con un trastorno sanguíneo poco común

FDA aprueba primera terapia para tratar a pacientes con un trastorno sanguíneo poco común La aprobación de Reblozyl se basó en los resultados de un ensayo clínico de 336 pacientes con beta talasemia que requirieron transfusiones de glóbulos rojos.
Agencia Latina de Noticias Medicina y Salud Pública

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la aprobación al Reblozyl (luspatercept-aamt) para el tratamiento de la anemia (falta de glóbulos rojos) en pacientes adultos con beta talasemia que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos (RBC).

Cuando los pacientes reciben múltiples transfusiones de sangre, existe un riesgo de sobrecarga de hierro, que puede afectar a muchos órganos“, dijo Richard Pazdur, M.D., director del Centro de Excelencia en Oncología de la FDA y director interino de la Oficina de Enfermedades Oncológicas del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.

“La aprobación proporciona a los pacientes una terapia que, por primera vez, ayudará a disminuir el número de transfusiones de sangre. Esta aprobación es un ejemplo de nuestro progreso continuo para las enfermedades raras y para proporcionar nuevos medicamentos importantes a los pacientes antes”,

agregó Pazdur.

Beta talasemia o anemia de Cooley

La beta talasemia, también llamada “anemia de Cooley”, es un trastorno sanguíneo hereditario que reduce la producción de hemoglobina, una proteína que contiene hierro en los glóbulos rojos y que transporta oxígeno a las células de todo el cuerpo.

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En las personas con beta talasemia, los bajos niveles de hemoglobina llevan a una falta de oxígeno en muchas partes del cuerpo y anemia, que puede causar palidez en la piel, debilidad, fatiga y complicaciones más graves. El tratamiento de apoyo para las personas con beta talasemia a menudo consiste en regímenes de por vida de transfusiones sanguíneas crónicas para la supervivencia y el tratamiento de la sobrecarga de hierro debida a las transfusiones. Las personas con beta talasemia también tienen un mayor riesgo de desarrollar coágulos sanguíneos anormales.

Ensayo clínico

La aprobación de Reblozyl se basó en los resultados de un ensayo clínico de 336 pacientes con beta talasemia que requirieron transfusiones de glóbulos rojos

, de los cuales 112 recibieron un placebo. Veintiún por ciento de los pacientes que recibieron Reblozyl lograron al menos una reducción del 33% en las transfusiones en comparación con el 4.5% de los pacientes que recibieron un placebo. La reducción de transfusiones significó que el paciente necesitó menos transfusiones durante 12 semanas consecutivas mientras tomaba Reblozyl.

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Los efectos secundarios comunes para los pacientes que tomaron Reblozyl fueron dolor de cabeza, dolor de huesos, artralgia (dolor en las articulaciones), fatiga, tos, dolor abdominal, diarrea y mareos. Los pacientes pueden experimentar hipertensión mientras usan Reblozyl.

Recomendación a profesionales de la salud

Se recomienda a los profesionales de la salud que controlen la presión arterial del paciente durante el tratamiento y que inicien un tratamiento antihipertensivo si es necesario. Los pacientes que reciben Reblozyl deben ser monitoreados por trombosis (coágulos de sangre). La FDA aconseja a los profesionales de la salud que le digan a las mujeres en edad reproductiva que usen anticonceptivos eficaces durante el tratamiento con Reblozyl. Las mujeres que están embarazadas o amamantando no deben tomar Reblozyl porque puede causar daño al feto en desarrollo o al bebé recién nacido.

La FDA otorgó la designación Fast Track a esta solicitud. Reblozyl también recibió la designación de Medicamento Huérfano, que proporciona incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. La FDA otorgó la aprobación de Reblozyl a Celegene Corporation.

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